Komórki macierzyste w leczeniu porażenia mózgowego i autyzmu

Komórki macierzyste z krwi pępowinowej już od kilkudziesięciu lat są standardową terapią w leczeniu ponad 80 ciężkich chorób. Najnowsze badania wykazały, że komórki macierzyste z krwi pępowinowej wspomagają także leczenie dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym i autyzmem.

Spis treści

1. Porażenie mózgowe a komórki macierzyste z krwi pępowinowej
2. Autyzm a komórki macierzyste z krwi pępowinowej

Komórki macierzyste z krwi pępowinowej są wykorzystywane w leczeniu ponad 80. ciężkich chorób hematologicznych i onkologicznych. Najnowsze badania kliniczne pokazują, że zdeponowana podczas porodu krew pępowinowa może pomóc dzieciom z mózgowym porażeniem dziecięcym i autyzmem.

Porażenie mózgowe a komórki macierzyste z krwi pępowinowej

– Komórki macierzyste już od 29 lat są standardową terapią w leczeniu ponad 80 ciężkich chorób. W świetle najnowszych badań klinicznych krew pępowinowa może pomóc dzieciom cierpiącym na mózgowe porażenie dziecięce oraz choroby spektrum autyzmu – mówi dr Tomasz Baran z Polskiego Banku Komórek Macierzystych.

Dowodzi tego badanie kliniczne, którego wyniki zostały opublikowane w październiku 2017 roku w piśmie "Stem Cells Translational Medicine".¹ Wynika z niego, że przeszczep komórek macierzystych z własnej krwi pępowinowej dziecka może pomóc odbudować połączenia w mózgu i poprawić funkcje ruchowe u dzieci ze spastycznym mózgowym porażeniem dziecięcym.

Komórka macierzysta podana do innej chorej tkanki przybiera postać komórki naprawianej tkanki. W przypadku porażenia mózgowego komórki macierzyste odbudują połączenia w mózgu.

W badaniu, które zostało przeprowadzone przez naukowców z Duke University w Północnej Karolinie (USA), wzięło udział 63 dzieci z różnymi typami i ciężkimi spastycznymi porażeniami mózgowymi. Stan ten zwykle był spowodowany uszkodzeniem mózgu przed lub po porodzie. U dzieci, które otrzymały jedną dawkę dożylną komórek macierzystych z własnej krwi pępowinowej, wynoszącą co najmniej 25 milionów komórek macierzystych na kilogram masy ciała, zauważono ​​poprawę funkcji motorycznych rok po podaniu komórek. Wyniki te były znacznie lepsze niż u dzieci, które otrzymywały mniejszą dawkę komórek macierzystych lub placebo.

– Wyniki badania pokazują, że odpowiednio podawane infuzje komórek macierzystych z krwi pępowinowej mogą pomóc złagodzić objawy u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym – powiedziała Joanne Kurtzberg, autorka badania, dyrektor The Duke’s Pediatric Blood and Marrow Transplant Program oraz Robertson Clinical and Translational Therapy Program.

– Jednak nadal musimy się wiele nauczyć o tej terapii, aby mogła ona zostać zoptymalizowana i dostępna dla większej liczby dzieci z porażeniem mózgowym – dodaje Kurtzberg.

Naukowcy przypuszczają, ze krew pępowinowa zawiera również inne komórki terapeutyczne, które mogą wpływać na tworzenie nowych połączeń nerwowych u dzieci z porażeniem mózgowym.

Autyzm a komórki macierzyste z krwi pępowinowej

Dotychczasowe wyniki badań są spektakularne – w przypadku chorób spektrum autyzmu u dzieci które miały podane komórki macierzyste wzmacniają się umiejętności społeczne, zwłaszcza rozwój mowy. – Jesteśmy świadkami tego, co jeszcze niedawno wydawało się fantastyką naukową – mówi dr hab. Magdalena Chrościńska-Krawczyk, neurolog dziecięcy. – Tymczasem najnowsze badania naukowe przekraczają wizję medycyny wielu futurologów. Okazuje się, że w leczeniu tak skomplikowanego zaburzenia jak autyzm, dzięki wykorzystaniu krwi pępowinowej, stwierdzono istotną poprawę zachowań społecznych, funkcji mowy, a także wzrost inteligencji w skali niewerbalnej. Wszystkie osoby, które mają do czynienia z autyzmem, zarówno rodzice dzieci autystycznych, jak i lekarze oraz badacze, odczuwają ogromną nadzieję związaną z rozwojem tej rewolucyjnej metody leczenia.

Dowodzą tego wyniki badań wspomnianych już amerykańskich naukowców z Duke University.² Podczas badania każde dziecko otrzymało od 1 miliarda do 2 miliardów komórek macierzystych. Po 6 miesiącach, a następnie rok po podaniu komórek macierzystych, dzieci powróciły na dalsze testy i obserwacje.

– Niektóre dzieci, które nie mówiły zbyt dużo, miały duży wzrost słownictwa i mowy funkcjonalnej – mówi Joanne Kurtzberg. –Wiele dzieci mogło uczestniczyć w zabawie i komunikować się w taki sposób, w jaki nie było to wcześniej możliwe – dodaje ekspert.

Jak jednak podkreśla Kurtzberg, badanie nie miało grupy porównawczej, co jest bardzo ważne przy ustalaniu, czy leczenie jest rzeczywiście skuteczne. Naukowcy są teraz z trakcie takiego badania, z podwójnie ślepą próbą, z placebo, w którym bierze udział 165 autystycznych dzieci w wieku od 2. do 8. roku życia. Nadzór nad badaniem ma FDA - Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków.

W Polsce, dzięki współpracy Polskiego Banku Komórek Macierzystych i Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie (USK), do innowacyjnej terapii własną krwią pępowinową przystąpiło 11 dzieci. Efekty terapii budzą ogromne nadzieje: Okazuje się, że w leczeniu tak skomplikowanego zaburzenia jak autyzm, dzięki wykorzystaniu krwi pępowinowej stwierdzono istotną poprawę zachowań społecznych, funkcji mowy, a także wzrost inteligencji w skali niewerbalnej. Wszystkie osoby, które mają do czynienia z chorobami  spektrum autyzmu, zarówno rodzice dzieci autystycznych, jak i lekarze oraz badacze, odczuwają ogromną nadzieję związaną z rozwojem tej rewolucyjnej metody leczenia – mówi dr hab. Magdalena Chrościńska-Krawczyk, neurolog dziecięcy z USK w Lublinie.

Źródło:

1. Umbilical Cord Blood Improves Motor Skills in Some Children With Cerebral Palsy, https://corporate.dukehealth.org/news-listing/umbilical-cord-blood-improves-motor-skills-some-children-cerebral-palsy

2. Stem cells offer hope for autism, http://edition.cnn.com/2017/04/05/health/autism-cord-blood-stem-cells-duke-study/index.html

3. Polski Bank Komórek Macierzystych (PBKM)

Monika Majewska