Nieswoiste zapalenia jelita u dzieci – leczenie biologiczne wciąż niedostępne

Nieswoiste zapalenia jelita u dzieci z reguły mają cięższy przebieg niż u dorosłych. Poza tym mali pacjenci często nie reagują na standardowe leczenie. Rozwiązaniem tego problemu jest nowoczesne leczenie biologiczne, jednak wciąż jest ono bardzo ograniczone lub w ogóle niedostępne, zwłaszcza dla najmłodszych – podkreślali specjaliści na konferencji „Stop dyskryminacji w dostępie do leczenia biologicznego! Niech decyduje stan zdrowia a nie wiek”, zorganizowanej przez Polskie Towarzystwo Wspierania Osób z Nieswoistymi Zapaleniami Jelit "J-elita" 19 maja, czyli w Światowy Dzień Nieswoistych Zapaleń Jelit.

Spis treści

1. Nieswoiste zapalenia jelita u dzieci – przyczyny
2. Nieswoiste zapalenia jelita u dzieci - objawy
3. Nieswoiste zapalenia jelita u dzieci – leczenie

Nieswoiste zapalenia jelita (NZJ) to przewlekłe choroby o podłożu autoimmunologicznym. Zalicza się do nich m.in. wrzodziejące zapalenie jelita grubego (WZJG) oraz chorobę Leśniowskiego-Crohna (ch. L-C) i mikroskopowe zapalenie jelita grubego. Najczęściej na NZJ zapadają osoby między 20. a 40. rokiem życia, choć obserwuje się także wzrost zachorowań u małych dzieci. To właśnie najmłodsi są w najgorszej sytuacji, ponieważ to u nich choroba z reguły ma cięższy przebieg niż u dorosłych chorych. Nadzieją na remisję (czas, kiedy objawy choroby łagodnieją lub całkowicie zanikają), uniknięcie operacji i poprawę jakości życia jest terapia biologiczna zmniejszająca stan zapalny. Niestety, w Polsce mali pacjenci mają bardziej ograniczony dostęp do nowoczesnego i skutecznego leczenia niż dorośli. W niektórych przypadkach jest on wręcz uniemożliwiony.

Nieswoiste zapalenia jelita u dzieci – przyczyny

Dotychczas nie poznano przyczyn NZJ. Wiadomo, że choroba nie jest spowodowana alergią czy nietolerancją pokarmową. Ustalono również, że w jej rozwoju rolę ogrywają trzy czynniki (każdy w równym stopniu) - genetyczne, immunologiczne i środowiskowe, tzn. - w następstwie działania czynników środowiskowych u osób predysponowanych genetycznie i obarczonych zaburzeniami odpornościowymi, dochodzi do rozwoju przewlekłego zapalenia ściany jelita - tłumaczy prof. Witold Bartnik z Kliniki Gastroenterologii i Hepatologii CMKP w Centrum Onkologii w Warszawie. Trochę inaczej jest u najmłodszych. - Im młodsze dziecko, tym większa rola genetycznych czynników predysponujących – zauważa dr hab. n. med. Piotr Albrecht, kierownik Kliniki Gastroenterologii, Żywienia Dzieci i Pediatrii Samodzielnego Publicznego Dziecięcego Szpitala Klinicznego w Warszawie.

Nieswoiste zapalenia jelita u dzieci - objawy

Nieswoiste zapalenia jelita u dzieci mają cięższy przebieg niż u dorosłych – zauważa dr Albrecht. Na przykład, w przebiegu choroby Leśniowskiego-Crohna bóle brzucha pojawiają się u 87 proc. najmłodszych. Dla porównania – tylko 53 proc. chorych dorosłych skarży się na tę dolegliwość.

U najmłodszych częściej (33 proc. przypadków) niż u dorosłych (13 proc.) dochodzi do ciężkich rzutów choroby

Natomiast gorączka pojawia się u 74 proc. małych pacjentów i tylko u 35 proc. dorosłych. Jedynie biegunki (czasami z domieszką śluzu i krwi) występują częściej u chorych dorosłych (80 proc. chorych) niż u dzieci (55 proc.). Charakterystyczna triada objawów, czyli ból brzucha, biegunki i spadek masy ciała, pojawiają się u 25 proc. chorych dzieci.

WARTO WIEDZIEĆ>>BIEGUNKA PRZEWLEKŁA: czym jest biegunka przewlekła i jakie są jej przyczyny?Poza spadkiem masy ciała obserwuje się także opóźnienie wieku szkieletowego i dojrzewania płciowego - 75 proc. dziewczynek dostaje okres dopiero w wieku 16 lat.

Ponadto schorzenia towarzyszące NZJ (m.in. choroby wątroby, choroby narządu wzroku czy bóle i/lub zapalenia stawów) częściej pojawiają się u dzieci niż u dorosłych.

Nieswoiste zapalenia jelita u dzieci – leczenie

Obecnie nie istnieje terapia, która może wyleczyć NZJ, jednak istnieją leki, dzięki którym można kontrolować objawy choroby. W Polsce poziom refundacji leków podstawowych (mesalazyna, immunosupresynaty, glikokortykosteroidy) jest na zadowalającym poziomie.

U osób, u których zdiagnozowano NZJ do 19. roku życia, ryzyko rozwoju raka jelita jest wysokie i wynosi ponad 40 proc.

Niestety, standardowe leczenie często jest mało skuteczne u dzieci ze względu na występujące działanie niepożądane lub trudności w uzyskaniu remisji. Mali pacjenci potrzebują nowoczesnej, skuteczniejszej terapii. Przykładem jest leczenie biologiczne, które powoduje ustąpienie objawów oraz zapobiega ich nawrotom u większości pacjentów. Jest to alternatywa dla operacji chirurgicznych i szansa na uniknięcie niebezpiecznych powikłań. Dzięki takiemu leczeniu chore dzieci mają szansę rozwijać się prawidłowo, normalnie chodzić do szkoły, bawić się ze swoimi rówieśnikami.

Niestety, obecnie w Polsce leczenie biologiczne jest wciąż trudno dostępne dla chorych na NZJ - a szczególnie dla dzieci - ze względu na zbyt restrykcyjne kryteria kwalifikowania do programu lekowego. Zdaniem prof. Bartnika to duży błąd systemowy, wynikający z obowiązujących w Polsce regulacji prawnych. – W większości krajów z takiego leczenia mogą korzystać lżej chorzy, u nas niestety nie – podkreśla prof. Bartnik.

W Polsce dostęp do leczenia biologicznego ma 2,8 proc. chorych. W Europie gorzej jest tylko w Rumunii, Bułgarii i na Łotwie

U dorosłych pacjentów chorujących na wrzodziejące zapalenie jelita grubego terapia biologiczna jest ograniczona do trzech dawek. Dzieci chorujące na WZJG nie mają do niej dostępu. Natomiast leczenie biologiczne pacjentów (dorosłych i dzieci) cierpiących na chorobę Leśniowskiego-Crohna jest finansowane tylko przez 12 miesięcy (nie można go ani przedłużyć, ani ponownie uruchomić przy pierwszych objawach zaostrzenia), a kryteria włączenia do programu terapeutycznego są zbyt rygorystyczne i wygórowane. Wynika z nich, że tylko pacjent skrajnie wyczerpany chorobą, kiedy doprowadza ona do ciężkiego stanu i wyniszczenia organizmu, ma szanse na leczenie, które jest standardem w UE. Poza tym dorośli mają dostęp do obu leków biologicznych stosowanych w leczeniu ch. L-C (pierwszy to infliksimab, drugi - adalimumab), a dzieci tylko do pierwszego. Adalimumab jest dedykowany do stosowania w domu, co oznacza, że dziecko musi przyjechać do szpitala, aby otrzymać adalimumab. Tym samym są niepotrzebnie jest narażane na zakażenia szpitalne, które mogą pogorszyć stan jego zdrowia.

- Pracujemy nad tym, aby punktacja kwalifikacji do leczenia w Polsce sprzyjała leczeniu, była mniej restrykcyjna. Jako środowisko możemy apelować w tej sprawie. Wszystko w rękach ministra zdrowia - mówi prof. Bartnik. - Wierzę, że potrzeba zmian w tej materii zostanie dostrzeżona - dodaje. Natomiast dr hab. Małgorzata Mossakowska - założycielka i wieloletni prezes Polskiego Towarzystwa Wspierania Osób z Nieswoistymi Zapaleniami Jelita „J-elita”- podkreślała, że Towarzystwo wielokrotnie apelowało do ministra zdrowia o poprawę sytuacji chorych na NZJ, jednak bez rezultatów.

Więcej informacji na temat NZJ można znaleźć na stronie Polskiego Towarzystwa Wspierania Osób z Nieswoistymi Zapaleniami Jelita "J-elita".

Monika Majewska