Toczeń niełatwo zdiagnozować, jeszcze trudniej wyleczyć. Eksperymentalna terapia pomogła już pierwszym pacjentom

Toczeń jest chorobą, w której układ odpornościowy atakuje własne tkanki – stawy, skórę i inne narządy, a później wywołuje zapalenie w tych obszarach. Jego rozpoznanie nie jest zawsze proste. Dlatego, że daje wiele objawów, przez co u różnych osób manifestuje się w inny sposób. Te symptomy mogą pojawiać się i znikać. Naukowcy są na dobrym tropie, opracowując przełomowe leczenie tego schorzenia. Z terapii skorzystało już pięciu pacjentów i teraz "naprawdę wiodą inne życie" - przekazali niemieccy naukowcy.

Jednym z głównych celów immunoonkologii jest wspomaganie układu odpornościowego człowieka w walce z komórkami nowotworowymi. Fachowo określana jest jako terapia CAR-T, która polega na pobraniu z krwi pacjenta limfocytów T, mających zdolność niszczenia nowotworu. Następnie w warunkach laboratoryjnych są one "zaprogramowane" tak, aby potrafiły rozpoznać cechy nowotworu i po właściwej stymulacji podawane są dożylnie pacjentowi. W organizmie chorego rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe.

Toczeń – choroba dość ciężka w diagnostyce

Okazuje się, że może nastąpić przełom w leczeniu tocznia za pomocą terapii CAR-T. Jest to tajemnicza choroba autoimmunologiczna zapalna, której objawy można łatwo przeoczyć. Towarzyszą jej często charakterystyczne rumieniowate zmiany skórne, lecz ta układowa choroba tkanki łącznej niejednokrotnie zajmuje także inne narządy, m.in. stawy, nerki czy płuca. Wyróżnia się trzy rodzaje tocznia: skórny, układowy i wywołany działaniem leków.

Według niemieckich naukowców z Uniwersytetu Fryderka i Aleksandra w Erlangen i Norymberdze ta nowatorska terapia ma potencjał w leczeniu innych schorzeń. Może być bardzo pomocna w walce z toczniem rumieniowatym układowym. Dzięki CAR-T można tak "przeprogramować" komórki pacjenta, aby atakowały pożądany przez lekarzy cel.

Terapia CAR-T w leczeniu tocznia. Są pierwsze efekty

Do eksperymentalnego leczenia zaproszono pięciu pacjentów (cztery kobiety i jednego mężczyznę) w wieku od 18 do 24 lat, u których zdiagnozowano toczeń. Jego wyniki okazały się zaskakujące, choć w pozytywnym tego słowa znaczeniu. U tych osób objawy choroby ustąpiły na tyle, że mogły wrócić do normalnego życia, m.in. kontynuować naukę i realizować swoje pasje, np. komponowanie muzyki czy jeździectwo.

Zespołem badawczym kierował immunolog Georg Schett z Uniwersytetu Fryderka i Aleksandra w Erlangen i Norymberdze, który przekazał, że ta piątka pacjentów po przejściu tej terapii teraz "naprawdę wiodą inne życie". Niemniej podkreśla, że do tych wyników należy podchodzić z dozą ostrożności i na tym etapie nie można poddać się euforii. Przez najbliższych kilkanaście lat ta piątka pacjentów będzie pod stałą obserwacją. W ten sposób naukowcy chcą się upewnić, czy choroba nie wraca, a leczenie nie wywołuje długofalowych efektów ubocznych.

Wyniki zostały opublikowane w czasopiśmie "Nature".

Anna Tłustochowicz