BIAŁACZKA LIMFOCYTOWA (CLL) - przyczyny, objawy i leczenie

Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL, ang. CL - chronic lymphocytic leukemia) to najczęstsza postać nowotworu krwi u dorosłych. Przewlekła białaczka limfocytowa charakteryzuje się zróżnicowanym przebiegiem. PBL może latami dawać łagodne objawy i nie wymagać leczenia lub przebiegać agresywnie i pomimo leczenia, na które jest oporna, doprowadzić do śmierci. Jakie są przyczyny i objawy przewlekłej białaczki limfocytowej? Na czym polega jej leczenie?

Spis treści

1. Przewlekła białaczka limfocytowa - przyczyny
2. Przewlekła białaczka limfocytowa - objawy
3. 30% chorych na białaczkę w chwili diagnozy nie odczuwa objawów [RAPORT]
4. Przewlekła białaczka limfocytowa - diagnostyka
5. Przewlekła białaczka limfocytowa - leczenie
6. Jest szansa dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową
7. Przewlekła białaczka limfocytowa - rokowania

Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) (inaczej limfatyczna lub CLL - chronic lymphocytic leukemia), to choroba nowotworowa krwi, która należy do grupy przewlekłych białaczek limfatycznych.

Przyczyny przewlekłej białaczki limfocytowej nie są znane.

Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) jest jednym z najczęściej diagnozowanych w Polsce nowotworów krwi.

Jej istotą jest niekontrolowane  namnażanie i gromadzenie się zmienionych nowotworowo limfocytów (białych krwinek) we krwi i szpiku, a z czasem również w węzłach chłonnych, śledzionie i wątrobie.

Wraz z postępem choroby "wypierają" one zdrowe krwinki i dokonują dalszej ekspansji.

W 90 proc. przypadków białaczka wywodzi się z limfocytów B, przypadki pochodzące z linii limfocytów T i NK (Natural Killers) są rzadkie.

U jego podłoża, jak w przypadku wielu nowotworów, leżą mutacje genetyczne, wykrywane u ponad 80 proc. pacjentów dotkniętych przewlekłą białaczką limfocytową.

Przewlekła białaczka limfocytowa jest najczęściej rozpoznawanym rodzajem białaczki u dorosłych i stanowi 25-30 proc. wszystkich białaczek.

Diagnozuje się ją głównie u osób starszych - aż 70 proc. chorych na PBL to osoby w wieku powyżej 65 roku życia.

Obecnie choroba dotyczy 17 tys. osób, jednak, jak podkreślają eksperci, grupa pacjentów będzie się z roku na rok powiększać.

Istotne jest to, 7 proc. pacjentów zmaga się z agresywną postacią przewlekłej białaczki limfocytowej. Ta postać białaczki jest oporna na leczenie i mimo podjętej terapii rozwija się tak, jakby była nieleczona, w takiej sytuacji przeżycie pacjentów waha się w granicach 3-4 lat.

Przewlekła białaczka limfocytowa - przyczyny

Naukowcy przypuszczają, że czynnikiem etiologicznym mogą być predyspozycje genetyczne, gdyż odnotowano przypadki rodzinnego występowania tej choroby.

U ok. 30 proc. pacjentów choroba nie daje żadnych objawów.

Przewlekła białaczka limfocytowa - objawy

Przebieg przewlekłej białaczki limfocytowej jest zróżnicowany i często bezobjawowy.

Około 30 proc. chorych w chwili rozpoznania nie ma żadnych objawów choroby. U pozostałych chorych objawy mogą być różne i niespecyficzne, zależnie od stopnia zaawansowania choroby.

Najczęstszym objawem przewlekłej białaczki limfocytowej jest niebolesne powiększenie węzłów chłonnych obwodowych (limfadenopatia) i zmęczenie. Pozostałe objawy, takie jak:

• utrata masy ciała większa niż 10 proc. w ciągu 6 miesięcy
• podwyższona temperatura ciała utrzymująca się dłużej niż 2 tygodnie
• poty nocne

występują u ok. 10 proc. chorych.

U innych chorych głównym objawem choroby mogą być powikłania związane z PBL, takie jak obniżenie liczby krwinek czerwonych i płytek krwi, obniżenie odporności i zwiększona skłonność do zakażeń.

30% chorych na białaczkę w chwili diagnozy nie odczuwa objawów [RAPORT]

Źródło: Youtube.com

Przewlekła białaczka limfocytowa - diagnostyka

Podstawą diagnostyki są badania krwi. Ostateczne rozpoznanie stawia się po stwierdzeniu utrzymującej się powyżej trzech miesięcy limfocytozy krwi, czyli zwiększenia liczby limfocytów we krwi, której nie da się wyjaśnić innymi stanami chorobowymi.

W Polsce ograniczony jest dostęp do specjalistów i badań cytogenetycznych, które są niezbędne do tego, by właściwie dobrać efektywną terapię.

Odsetek pacjentów, u których przeprowadza się to badanie, nie przekracza 20 proc.

Co ważne, w Polsce brakuje również lekarzy hematologów.

Obecnie na 100 tys. osób przypada 1,3 tys. lekarzy hematologów, co jest jednym z najgorszych wskaźników w całej Europie. Efektem są długie kolejki i wydłużone terminy oczekiwania na konsultacje lekarskie.

Przewlekła białaczka limfocytowa - leczenie

W leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej główną rolę odgrywa farmakoterapia.

Obecnie standardem leczenia w większości przypadków jest chemioterapia w połączeniu z immunoterapią.

PBL pozostaje chorobą nieuleczalną z wyjątkiem nielicznych przypadków, gdy możliwe jest przeszczepienie szpiku kostnego od dawcy rodzinnego lub niespokrewnionego, tzw. przeszczepienie allogeniczne (alloSCT).

Procedura ta wykonywana jest tylko u osób młodych (<65 roku życia) i wiąże się z dużym ryzykiem powikłań i dużą  śmiertelnością.

Dotychczas celem leczenia było eliminowanie objawów ogólnych, przeciwdziałanie cytopeniom i kontrolowanie liczby leukocytów.

Obecnie, w związku z wprowadzeniem nowych metod leczenia, celem jest - szczególnie u młodszych osób - uzyskanie całkowitej remisji, a nawet eradykacja choroby resztkowej, co wpływa na wydłużenie przeżycia wolnego od choroby i całkowitego przeżycia chorych

Obecnie największym wyzwaniem terapeutycznym jest leczenie chorych z agresywną postacią PBL.

- W agresywnych postaciach przewlekłej białaczki limfocytowej nie działają standardowe leki, które są dziś dostępne. Chorzy, pod warunkiem że są młodzi i nie mają innych schorzeń towarzyszących, mogą być leczeni jedynie przeszczepieniem szpiku. Natomiast osoby starsze nie mogą być poddane tym zabiegom ze względu na ich toksyczność, dlatego wymagają innego leczenia. Potrzebne są leki celowane, które hamują poszczególne enzymy istotne dla rozwoju białaczki - mówi agencji Newseria Biznes prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.

Jeszcze ponad 3 lata temu medycyna była bezsilna i nie miała żadnej propozycji dla pacjentów z agresywną postacią przewlekłej białaczki limfocytowej, zarejestrowane cztery lata temu innowacyjne terapie - drobnocząsteczkowe leki celowane i przeciwciała monoklonalne - okazały się przełomowe w leczeniu tej grupy chorych.

– Postęp w dziedzinie leczenia nowotworów krwi dotyczy przede wszystkim wprowadzania coraz to nowych leków celowanych. Pochodzą one z dwóch grup technologicznych. Z jednej strony są to przeciwciała monoklonalne, a z drugiej strony leki drobnocząsteczkowe, syntetyczne, będące swoistymi inhibitorami genów, które odpowiadają za nowotworowe zachowania komórek – wyjaśnia agencji Newseria Biznes prof. Wiesław Jędrzejczak.

Jak wskazują autorzy Białej Księgi Polska jest obecnie jedynym w Europie Środkowo-Wschodniej państwem, które nie oferuje żadnej skutecznej terapii chorym z agresywną postacią PBL.  - Ci chorzy mają "zgaszone światło". Nie mają dostępu do nowoczesnych terapii, bo w Polsce nie są one refundowane. Nie dość, że pacjent i cała jego rodzina cierpią psychicznie, to nie mają jeszcze możliwości leczenia, które jest dostępne choćby w Czechach i na Węgrzech. To jest bardzo dramatyczna sytuacja i będziemy walczyć o to, by pacjenci dostali właściwe leczenie - mówi agencji Newseria Jacek Gugulski, prezes Stowarzyszenia PBSz, Konsylium Pacjentów z Nowotworami Krwi.

Źródło: biznes.newseria.pl

Jest szansa dla pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową

Przewlekła białaczka limfocytowa - rokowania

Przewlekła białaczka limfocytowa w 1/3 przypadków przebiega w sposób łagodny, z czasem przeżycia sięgającym nawet 10-20 lat.

W pozostałych przypadkach choroba może od początku mieć przebieg agresywny i doprowadzić do zgonu w ciągu kilku lat lub po okresie łagodnego przebiegu zakończyć się ciężkimi powikłaniami i śmiercią.

Źródło: "Raport „Biała Księga – Przewlekła białaczka limfocytowa”, marzec 2017 r.

Monika Majewska