13-latka pokonała białaczkę dzięki eksperymentalnej metodzie. Wcześniej lekarze nie dawali jej szans

Alyssa to 13-latka pochodząca z Leicester, u której zdiagnozowano ostrą białaczkę limfoblastyczną T-komórkową. Jest też pierwszą osobą na świecie, która otrzymała przełomowe leczenie białaczki, opracowane przez pionierskie zespoły lekarzy z Great Ormond Street Hospital. Sześć miesięcy od wzięcia udziału w tym badaniu klinicznym, dziewczynka jest wolna od nowotworu.

Alyssa to 13-latka, u której zdiagnozowano ostrą białaczkę limfoblastyczną T-komórkową. Dziewczynkę poddano chemioterapii oraz przeszczepowi szpiku kostnego. Niestety, obie choroby nie uchroniły dziecka przed nawrotem choroby.

To właśnie wtedy podjęto decyzję o wprowadzeniu innowacyjnej metody leczenia za pomocą przeszczepu komórek T CAR, czyli receptorów antygenu chimerycznego. Alyssa otrzymała uniwersalne komórki w maju. Zostały one pobrane od zdrowego dawcy w ramach badania klinicznego.

Nowatorska terapia przyniosła efekty

Terapia okazała się skuteczna. 28 dni od podaniu komórek nastąpiła remisja choroby, a dziewczynka mogła otrzymać drugi przeszczep szpiku kostnego. Obecnie stan dziewczynki jest coraz lepszy. Lekarze ze szpitala Great Ormond Streer, w którym była leczona, twierdzą, że "dobrze sobie radzi". Alyssa została nawet wypisana do domu.

„Mam nadzieję, że ta sytuacja udowodni, że nowe metody leczenia działają i będzie możliwość zaoferowania ich większej liczbie dzieci – wszystko to musiało być po coś” - mówi Kiona, matka Alyssy.

Komórki T CAR zostały wytworzone przy użyciu nowej technologii. Podaje się je pacjentom w celu szybkiego znalezienia komórek nowotworowych oraz sukcesywnego zwalczania ich.

Następnie osoba może otrzymać przeszczep szpiku, by odbudować osłabiony układ odpornościowy. Badacze twierdzą, że gdyby nie wdrożono w leczenie Alyssy tej nowatorskiej metody, dziewczynka zostałaby objęta opieką paliatywną.

„Odkąd Alyssa zachorowała na białaczkę w maju ubiegłego roku, nigdy nie osiągnęła całkowitej remisji – ani po chemioterapii, ani po pierwszym przeszczepie szpiku kostnego. Dopiero po otrzymaniu terapii komórkami CD7 CAR-T i drugim przeszczepie szpiku kostnego w Great Ormond Streer stała się wolna od białaczki” - podkreślił dr Robert Chiesa, konsultant ds. przeszczepów szpiku kostnego i terapii komórkami T CAR w Great Ormond Streer.

„To świetna demonstracja tego, jak dzięki zespołom ekspertów i infrastrukturze możemy połączyć najnowocześniejsze technologie w laboratorium z rzeczywistymi wynikami w szpitalu dla pacjentów. To jak dotąd nasza najbardziej wyrafinowana inżynieria komórkowa, która toruje drogę innym nowym metodom leczenia i ostatecznie lepszej przyszłości chorych dzieci” - mówi prof. Waseem Quasim, immunolog.

Weronika Rumińska