Badania kliniczne: fazy, zasady, wady i zalety uczestnictwa

Badania kliniczne to fundament współczesnej medycyny. Są niezbędne do tego, by sprawdzić czy dana substancja, która znajdzie się w leku jest bezpieczna, skuteczna i lepsza od dostępnych. Dzięki nim możliwe jest poznawanie nowych i rozwój istniejących strategii terapeutycznych, zgłębianie wiedzy o skuteczności i bezpieczeństwie leków. Każdy lek, zanim trafi do sprzedaży, musi przejść serię tego typu badań.

Spis treści

1. Przełomowe odkrycia dzięki badaniom klinicznym
2. Cztery fazy badań klinicznych
3. Badani kliniczne - informacje dla pacjenta
4. Czy udział w badaniach klinicznych jest bezpieczny? Ryzyko zawsze istnieje

Badania kliniczne są prowadzone w naszym kraju od początku lat 90. ubiegłego wieku przez instytucje badawcze, fundacje i firmy farmaceutyczne. Wraz z rozpoczęciem prowadzenia badań klinicznych, zaczęto wprowadzać wyższe standardy opieki medycznej oraz nowocześniejsze i alternatywne metody leczenia. Powstały komisje bioetyczne i Centralna Ewidencja Badań Klinicznych (CEBK), przemianowana później na Urząd ds. Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Materiałów Biobójczych.

By chronić bezpieczeństwo i prawa osób uczestniczących w badaniach klinicznych oraz zapewnić rzetelność uzyskiwanych danych, opracowano i wdrożono reguły Dobrej Praktyki Klinicznej (Good Clinical Practice - GCP). Są to międzynarodowe standardy etyczne i naukowe dotyczące planowania, prowadzenia, dokumentowania i ogłaszania wyników badań nad lekami prowadzonych z udziałem ludzi.

Aby rozpocząć badania, w których testerami będą ludzie, konieczne jest złożenie wniosku o wydanie pozwolenia do Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych oraz właściwej komisji bioetycznej. Prezes Urzędu ma 60 dni na wydanie decyzji. Badanie można rozpocząć dopiero po wydaniu zgody obu organów. Badania kliniczne zazwyczaj przeprowadza się w szpitalach lub medycznych ośrodkach badawczych.  

– Muszą być prowadzone przez osoby posiadające odpowiednio wysokie kwalifikacje zawodowe, wiedzę naukową i doświadczenia w pracy z pacjentami – mówi dr Wojciech Łuszczyna, rzecznik Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.

Przełomowe odkrycia dzięki badaniom klinicznym

Dzięki badaniom klinicznym mamy dziś wiele nowych leków i terapii, a choroby, które do niedawna były nieuleczane, można z powodzeniem leczyć. W 1999 roku tylko 3 na 10 pacjentów ze zdiagnozowaną białaczką przeżywało do 5 lat. Dziś w wielu przypadkach leczenie jest skuteczne i powoduje nie tylko powstrzymanie postępu choroby, ale całkowite wyleczenie chorego.

Z kolei dzięki opracowaniu inhibitorów proteazy oraz późniejszym badaniom nad ulepszeniem leków i terapii, współczynnik umieralności wśród chorych na AIDS spadł o 70%.  Dzięki nowym lekom pacjenci po udanych przeszczepach cieszą się z uratowanego życia i odzyskanego zdrowia. Dawniej chorzy wymagający przeszczepu narządów wewnętrznych nie mieli takiej szansy, bo układ odpornościowy powodował odrzucanie narządów przeszczepionych od niespokrewnionych dawców. Badania okazały się skuteczne, prowadząc do niemal całkowitej eliminacji wielu schorzeń, np. choroby Heinego-Medina (polio). 50 lat temu zarażenie tą chorobą wiązało się m.in. z wysokim ryzykiem zgonu lub trwałych porażeń mięśni. Dzięki wynalezieniu szczepionki w większości regionów świata udało się ją skutecznie opanować. Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) ogłosiła w 2002 roku, że Europa jest wolna od polio.

Cztery fazy badań klinicznych

Badania kliniczne prowadzi się według ściśle określonych zasad. Główną rolę pełnią w nich zdrowi i chorzy uczestnicy. Bez nich nie byłoby możliwe określenie czy dany lek jest skuteczny i bezpieczny, przez co nie byłoby szans na wprowadzenie coraz skuteczniejszych leków. Kluczowe jest zatem zapewnienie bezpieczeństwa ochotnikom i poszanowanie ich praw. Badania kliniczne dzielą się na 4 fazy, każda z nich musi być zakończona pozytywnie, by można było rozpocząć następny etap.

Pierwszy etap prac nad substancją, która ma znaleźć zastosowanie w medycynie, to przedkliniczna faza badań. Najpierw dany związek jest testowany na komórkach in vitro (wyhodowanych poza organizmem żywym w warunkach laboratoryjnych), a następnie na zwierzętach doświadczalnych. Takie badanie może trwać nawet kilka lat. Ze względu na bezpieczeństwo pacjentów, nie można wprowadzić leku na rynek jedynie na podstawie badań przeprowadzonych w laboratorium oraz z udziałem zwierząt. Dlatego konieczne są badania, w których uczestniczą testowi pacjenci.

I faza badań klinicznych

Dlatego kolejnym etapem są badania kliniczne z udziałem zdrowych ludzi (I faza), których celem jest weryfikacja lub potwierdzenie dotychczasowych analiz i uzyskanej wiedzy. W trakcie I fazy ocenia się bezpieczeństwo danej substancji, kilkudziesięciu zdrowych ochotników testuje jej wchłanianie, metabolizm, wydalanie, toksyczność. Sprawdza się także interakcje substancji z pożywieniem i powszechnie stosowanymi lekami.

Wyniki tej części prac pozwalają określić wstępne dawkowanie. Badania I fazy prowadzone są w ośrodkach badawczych, należących do firm farmaceutycznych lub instytucji naukowych. W przypadku badań nad substancjami służącymi do leczenia nowotworów i chorób psychicznych I fazę badań łączy się z II fazą, aby nie narażać zdrowych ochotników na działania silnie toksycznych związków.

II faza badań klinicznych

Celem II fazy badań klinicznych jest stwierdzenie, czy nowy lek działa u określonej grupy chorych i czy jest bezpieczny. Ocenia się też związek pomiędzy dawką a efektem działania substancji, co skutkuje ustaleniem dawki stosowanej w kolejnych fazach badań.

Na tym etapie badań dochodzi do porównywania działania nowego leku oraz tzw. placebo, lub znanego już innego leku stosowanego w leczeniu danej choroby. W tej fazie badań udział bierze kilkuset ochotników, którzy cierpią na dane schorzenie.

III faza badań klinicznych

W III fazie badań klinicznych, prowadzonej już z udziałem kilku tysięcy chorych, ostatecznie potwierdza się, czy testowany lek jest skuteczny w leczeniu danej choroby. Celem tej części prac badawczych jest określenie związku pomiędzy bezpieczeństwem substancji, a skutecznością podczas krótkotrwałego i długotrwałego stosowania.

Ta część badań może trwać od roku do kilku lat. 

IV faza badań klinicznych

IV – ostatnia faza badań klinicznych dotyczy leków zarejestrowanych i obecnych w sprzedaży. Ma ona na celu określenie czy lek jest bezpieczny we wszystkich wskazaniach zalecanych przez producenta i dla wszystkich grup chorych.  

Badani kliniczne - informacje dla pacjenta

Przystąpienie do badania klinicznego jest dobrowolne, wymaga jednak odpowiedniego przygotowania i przemyślenia. O tym, czy dana osoba spełnia kryteria medyczne, decyduje lekarz pełniący rolę badacza. Szacuje się, że co roku kilkanaście tysięcy polskich pacjentów wyraża świadomą zgodę na udział w badaniach klinicznych nowych leków. Według szacunków Stowarzyszenia na Rzecz Dobrej Praktyki Badań Klinicznych w Polsce, mogło w nich do tej pory uczestniczyć około 200 tys. osób. Dla niektórych chorych to szansa na podjęcie nowoczesnej formy terapii, poprawiającej przy tym jakość życia. Oprócz dostępu do innowacyjnych terapii, ochotnicy są szczegółowo badani. Nierzadko ujawniane są przy tym schorzenia, które w innych okolicznościach nie zostałyby wykryte.

Warto wiedzieć, że uczestnik testów leków ma prawo do informacji o swoim stanie zdrowia na każdym etapie badań.

Każdy ochotnik, który wyrazi zgodę na wzięcie udziału w badaniu może w dowolnej chwili, z różnych przyczyn, zrezygnować bez ponoszenia jakichkolwiek konsekwencji. O swojej decyzji powinien poinformować lekarza oraz zgłosić się na wizytę kontrolną, aby lekarz mógł ocenić stan jego zdrowia po zakończeniu udziału w testach.

Lekarz ma obowiązek informować uczestników o nowych danych, które mogą np. wpłynąć na decyzję dotyczącą dalszego uczestnictwa.

Udział w badaniach jest bezpłatny dla pacjenta. Koszty leków, badań specjalistycznych i opieki lekarskiej oraz koszty leczenia działań niepożądanych ponosi sponsor badania.

Czy udział w badaniach klinicznych jest bezpieczny? Ryzyko zawsze istnieje

Badania kliniczne podlegają bardzo szczegółowym procedurom i ścisłej kontroli na każdym ich etapie. Jest to konieczne, by zmniejszyć ewentualne ryzyko związane z ich prowadzeniem dla osób biorących w nich udział.

- Planując badanie kliniczne, należy rozważyć potencjalne ryzyko i niedogodności, w porównaniu do przewidywanej korzyści dla osoby uczestniczącej w badaniu i dla społeczeństwa. Potencjalne korzyści dla jednostki i społeczeństwa, wynikające z jego przeprowadzenia muszą usprawiedliwiać ryzyko, na jakie mogą być narażeni uczestnicy badania – mówi Wojciech Łuszczyna. Uczestnicy badań są narażeni przede wszystkim na wystąpienie działań niepożądanych testowanych leków lub negatywnymi konsekwencjami procedur związanych z wykonywanym badaniem. Osoby, które doznały trwałego uszczerbku na zdrowiu w czasie testów leków mają prawo do odszkodowania.