Nowy rekordzista na liście najdroższych leków na świecie. Skąd ta cena?

Ile jest warte ludzkie życie? Tylko w bajkach jest bezcenne. Zazwyczaj w każdym kraju jest precyzyjnie wyliczone, do jakiego poziomu człowieka opłaca się leczyć i ratować. Zazwyczaj to znacznie mniej niż wynosi cena najdroższych nowych leków. A jednak ich zakup często okazuje się opłacalny dla wszystkich, pomijając kwestie etyczne. Dlaczego?

Lenmeldy (atidarsagene autotemcel) to aktualnie najdroższy lek świata, wyceniony przez producenta Orchard Therapeutics na rekordową kwotę 4,25 miliona dolarów. W ten sposób zdetronizowany został dotychczasowy lider - terapia genowa w leczeniu hemofilii typu B, wyceniona na 3,94 mln dolarów.

Uważasz, że to bandyckie ceny z sufitu? Nie mają uzasadnienia? Zdarza się, że są zawyżane, ale co do zasady to nie jest po prostu zdzierstwo, ale pokrywanie wielu kosztów związanych z powstaniem nowego leku. Wydatki związane z samą produkcją to tylko kropla wśród finansowych potrzeb.

Dla kogo nowy najdroższy lek

Amerykańska firma Orchard Therapeutics, niedawno przejęta przez japoński koncern Kyowa Kirin, otrzymała zgodę FDA (amerykańska Agencja Żywności i Leków) na sprzedaż terapii genowej Lenmeldy™ (atidarsagene autotemcel).

To jak dotąd jedyna terapia na śmiertelną, wczesną leukodystrofię metachromatyczną. Badania kliniczne potwierdziły, że jednorazowe zastosowanie Lenmeldy umożliwia zatrzymania lub spowolnienia postępu choroby w okresie obserwacji trwającym do 12 lat.

- Zatwierdzenie przez FDA leku Lenmeldy otwiera ogromne nowe możliwości dla dzieci w USA z MLD o wczesnym początku, które nie miały innych możliwości leczenia poza opieką wspomagającą i opieką u schyłku życia. MLD to szybko postępująca, ograniczająca życie i ostatecznie śmiertelna, rzadka choroba, która ma niszczycielski wpływ na dotknięte nią dzieci i ich rodziny. To osiągnięcie stanowi kulminację dziesięcioleci badań i rozwoju we współpracy z naszymi współpracownikami akademickimi i klinicznymi w Instytucie Terapii Genowej San Raffaele-Telethon. Chcę wyrazić moją szczerą wdzięczność pacjentom i rodzinom, które uczestniczyły w naszych badaniach klinicznych, a także szerszej społeczności MLD - nie byłoby nas dzisiaj tutaj bez waszego wkładu i wsparcia – powiedział dr Bobby Gaspar, współwłaściciel, założyciel i dyrektor generalny Orchard Therapeutics. 

Lenmeldy - niezależny nadzór nie zgadza się z wyceną

Słowa Gaspara po części wyjaśniają finalną cenę leku.

Jego firma podkreśla, że cena katalogowa odzwierciedla "wartość, jaką terapia może zapewnić kwalifikującym się do leczenia pacjentom i ich rodzinom, a także potencjalny długoterminowy wpływ, jaki leczenie może mieć na ogólne funkcjonowanie opieki zdrowotnej".

Jednocześnie Instytut Przeglądu Klinicznego i Ekonomicznego, niezależny organ nadzorujący ceny leków, ustalił cenę leczenia na maksymalnym poziomie 3,94 miliona dolarów.

Czyli: niżej, ale jednak nieznacznie. Chociaż pacjenci i politycy niejednokrotnie protestują w sprawie cen przełomowych terapii, wiadomo powszechnie, dlaczego jest tak drogo, a także, że te ceny to realna szansa na postęp medycyny i dalszy rozwój.

Dlaczego takie terapie są tak drogie?

Główne powody, dla których ceny nowych cząsteczek i terapii są tak wysokie, właściwie są niezmienne, niezależnie od tego, kto dany lek produkuje i w którym zakątku świata, chociaż wiele bardzo drogich leków powstaje w USA. Musi być rynek, który zdecyduje się na ogromną inwestycję. Nic dziwnego, że potem chce, żeby się przynajmniej zwróciła.

• Im rzadsza choroba, tym droższy lek, bo potem potencjalny rynek jest ograniczony, klientów trzeba szukać na całym świecie, w ogóle szanse, że produkt finalny znajdzie nabywców, są ograniczone.
• Nigdy nie jest tak, że firma pracuje nad jedną chorobą czy cząsteczką. Zdecydowana większość projektów kończy się niepowodzeniem na różnych etapach. Niejednokrotnie dopiero przy badaniach klinicznych, więc wszystkie wcześniejsze koszty nie się zwracają. Lek, który okazuje się sukcesem, niejednokrotnie po kilkudziesięciu latach badań, musi sfinansować przy okazji wszystkie nieudane projekty badawcze.
• W przypadku terapii genowych wyzwań jest więcej niż stworzenie skutecznej, aktywnej cząsteczki. Osobnym wyzwaniem jest choćby dostarczenie jej do każdej komórki, by trwale naprawić DNA. Stworzenie takiego transportera (np. zmodyfikowanego wirusa) to potężne koszty, ale też szansa na ich obniżenie w przyszłości.
• Coraz częściej terapie genowe powstają przez analogię, wykorzystuje się podobne mechanizmy w następnych chorobach. Możliwe, że pewnego dnia sztuczna inteligencja będzie w stanie takie nowe terapie naprawiające naturę tworzyć ekspresowo.
• Dziś to praca setek, a nawet tysięcy ludzi, przez wiele, wiele lat. Pasmo porażek, które trzeba finansować dzięki pojedynczym sukcesom. Zaledwie w 5 proc. ciężkich chorób rzadkich doczekaliśmy się jakichkolwiek terapii.

Chociaż to marne pocieszenie dla pacjentów, z czasem będzie coraz taniej, szybciej, skuteczniej. Patenty wygasają, wzrasta konkurencyjność tego niełatwego, hermetycznego rynku. Naukowcy nie będą pracować za darmo, a dla wielu firm to po prostu biznes. To też trzeba zrozumieć. Najtrudniej zrobić to wtedy, gdy problem dotyczy naszych bliskich.

Czytaj także:

Kacpra oczy gasną, dla Darka nie ma już nadziei. "Zostaliśmy sami"

"Zaczęło się od wypluwania zębów, teraz grozi im wózek". Jej dzieci mają chorobę kruchych kości

Eliza Dolecka