13 mln zł za jedną dawkę leku. Brytyjczycy zatwierdzili rewolucyjną terapię

Jedna dawka leku, by uwolnić się od długotrwałego leczenia, brzmi dla wielu, jak marzenie. Może ono jednak zostać spełnione z rewolucyjną terapią genową dla pacjentów z hemofilią B. Sporym minusem jest jednak cena wynosząca ponad 13 mln zł za dawkę. Brytyjska służba zdrowia ma jednak na to plan.

Jedna dawka może zmienić życie. Cena jednak zwala z nóg

Hemofilia jest rzadką chorobą genetyczną polegającą na zaburzeniu krzepnięcia krwi. Oznacza to, że krwawienie może u tych osób trwać długo i być niezwykle niebezpieczne dla życia.

Ta choroba dotyka w szczególności mężczyzn, choć kobiety również mogą się z nią zmagać, choć zdarza się to bardzo rzadko. Pierwsze symptomy często pojawiają się tuż po urodzeniu, ale najczęściej zauważa się je pod koniec pierwszego roku życia.

Dotychczas chorzy na hemofilię musieli stale dostawać koncentrat krzepnięcia krwi, a by zwiększyć jego skuteczność, lek musiał zacząć być podawany jeszcze we wczesnym dzieciństwie. Nowa terapia genowa wszystko jednak zmieniła. 

Nowy lek jest w stanie zastąpić wadliwy gen pacjenta, który nie jest w stanie wywołać krzepnięcia na gen, który to umożliwia. W ten sposób eliminuje on potrzebę stosowania zastrzyków.

Pionierski lek jest jednorazową terapią, która może naprawdę odmienić życie i pomóc uniknąć ciągłych wizyt w szpitalach. Jest jednak oczywiście jeden haczyk - cena. Za ten rewolucyjny lek trzeba sporo zapłacić. 

Choć wystarczy jedna dawka leku, konieczne będzie wyłożenie na niego aż ponad 13 mln złotych. Jednak ta terapia genowa ma być oferowana bezpłatnie w ramach NHS, czyli brytyjskiej służby zdrowia. Co więcej, eksperci są zdania, że takie rozwiązanie pozwoli im zaoszczędzić pieniądze. 

Lek za 13 mln zł finansowany przez NHS. 260 zakwalifikowanych osób

Badania nad terapią genową podawaną za pomocą kroplówki wykazały, że efekty utrzymują się przez co najmniej trzy lata, choć istnieje nadzieje, że ten czas będzie znacznie dłuższy.

Jak informuje Daily Mail, w Wielkiej Brytanii na hemofilię B choruje około 2000 osób, jednak według szacunków wyłącznie 260 z nich będzie się kwalifikować do leczenia w ramach NHS. Oznacza to, że rachunek, jaki dostanie brytyjska służba zdrowia wyniesie około 676 mln funtów (ponad 3 miliardy złotych). 

NICE, czyli Brytyjski Narodowy Instytut Doskonałości Zdrowia i Opieki decydujący, które leki powinny być dostępne w ramach NHS i dla kogo zalecił udostępnianie leku w służbie zdrowia na zasadzie "dostępu zarządzanego".

Oznacza to, że będzie on oferowany wyłącznie pacjentom z "umiarkowanie ciężką lub ciężką hemofilią B". Ma być on również poddawany ciągłej ocenie opłacalności. Oznacza to, że istnieje prawdopodobieństwo udostępnienia go większej liczbie pacjentów w późniejszym czasie.

Jak można się dowiedzieć, pacjenci z Wielkiej Brytanii z hemofilią B zainteresowani lekiem mogą omówić z pracownikiem służby zdrowia odpowiedzialnym za ich opiekę swoją kwalifikowalność do jego stosowania.

Kiedy ten lek wszedł na rynek opisywany był, jako "najdroższy lek na świecie". Teraz jednak stracił to miano na rzecz innego środka. O nim więcej pisaliśmy tutaj.