Wystarczy jeden zastrzyk, a zły cholesterol zniknie. Obiecujące badania

Czasopisma popularno-naukowe rozpisują się na temat obiecujących badań dotyczących walki ze złym cholesterolem LDL. Naukowcy z Nowej Zelandii i Wielkiej Brytanii opracowali metodę, która ma umożliwić trwałą redukcję podstępnego niszczyciela naszego układu krążenia. Jeden zastrzyk i po sprawie? Niestety, metoda nie jest dla każdego, a jej bezpieczeństwo na razie budzi poważne wątpliwości.

Jeśli wysoki poziom cholesterolu LDL, potocznie nazywanego "złym cholesterolem", to twój problem, ale jest skutkiem niewłaściwej diety i generalnie stylu życia, nie mamy dla ciebie dobrych wieści. Badania, o których mówi świat, nie dotyczą tej grupy chorych. Naukowcy skupili się na pacjentach, u których cholesterolowy problem jest spowodowany uwarunkowaniami genetycznymi. U takich osób to przede wszystkim wątroba jest odpowiedzialna za nadprodukcję niebezpiecznej substancji tłuszczowej, niezależnie od tego, jak bardzo dbają o zdrowie. Niestety, dla takich chorych na razie też nie ma w pełni dobrych wiadomości.

Obniżenie poziomu cholesterolu o ponad 50 proc.

Za nową metodą walki z cholesterolem stoi firma biotechnologiczna Verve Therapeutics, która od 2018 roku pracuje nad rozwiązaniem globalnej epidemii chorób układu krążenia. Zatrudnia przede wszystkim kardiologów, genetyków i farmaceutów, których zadaniem jest stworzenie przełomowych leków.

Naukowcy opracowali terapię, która ma wyłączać gen odpowiedzialny za regulację tzw. złego cholesterolu w wątrobie. Prace są już bardzo zaawansowane - przeprowadzono już wstępne testy na ludziach.

W badaniach w Nowej Zelandii i Wielkiej Brytanii wzięło udział 10 osób cierpiących na chorobę dziedziczną, która powoduje bardzo wysoki poziom cholesterolu LDL i tym samym bardzo wysokie ryzyko chorób serca. 

Terapia skutecznie obniżyła u nich poziom cholesterolu LDL (nawet o ponad połowę). Efekt utrzymywał się przez sześć miesięcy. Naukowcy wierzą, że będzie trwały. Leczenie przyniosło niezwykle obiecujące wyniki, jednak również pytania dotyczące bezpieczeństwa terapii.

Cholesterol: jeden zastrzyk, trwała redukcja

Rezultaty badań zaprezentowano na spotkaniu American Heart Association w Filadelfii 12 listopada, sugerując, że zanosi się na rewolucję.

- Po raz pierwszy udało się wykazać, że edycja pojedynczej pary zasad DNA przy użyciu technologii edycji genów u ludzi przyniosła efekt kliniczny. Z klinicznego punktu widzenia może to potencjalnie otworzyć nowy sposób leczenia choroby wieńcowej – mówił Ritu Thamman, kardiolog z Uniwersytetu w Pittsburghu w Pensylwanii, który nie był zaangażowany w badania.

Pacjentom w wieku od 29 do 69 lat podano różne dawki preparatu VERVE-101. Trzech pacjentów otrzymało dawkę wystarczająco wysoką, aby spowodować znaczące zmniejszenie stężenia LDL. U dwóch pacjentów zaobserwowano zmniejszenie poziomu LDL o 39 proc. i 48 proc. U jednego pacjenta, który otrzymał najwyższą dawkę, zaobserwowano redukcję LDL o 55 proc. Według ekspertów, za pomocą tradycyjnie stosowanych statyn nie da się uzyskać takich wyników. Tu terapia ma być jednorazowa.

Redukcja LDL - co z bezpieczeństwem pacjentów

Jest mało prawdopodobne, że nowy lek szybko trafi do potrzebujących pacjentów, chociaż generalnie skutki uboczne terapii nie były zbyt uciążliwe. Wystąpiły krótkotrwałe objawy grypopodobne, w tym gorączka, bóle głowy i całego ciała, a także przejściowy wzrost aktywności enzymów wątrobowych, który powrócił do normy w ciągu kilku dni. 

Niestety, u dwóch z dziesięciu osób biorących udział w badaniach wystąpiły poważne problemy zdrowotne. Jeden pacjent dzień po podaniu dużej dawki leku przeszedł zawał serca.

Verve Therapeutics podała w komunikacie, że zawał mógł być związany z leczeniem, ale mógł również wynikać z choroby podstawowej. Uczestnik ten nie poinformował naukowców o występującym bólu w klatce piersiowej, który pojawił się przed podaniem preparatu.

Druga osoba przeszła zawał 5 tygodni po podaniu leku. Tym razem jego konsekwencją był zgon pacjenta. Niezależny organ regulacyjny stwierdził, że do zawału mogła przyczynić się zaawansowana choroba serca pacjenta.

Badania nad nowym lekiem będą kontynuowane w przyszłym roku w Stanach Zjednoczonych.

Czytaj także: "Cholesterol nie jest ważny, tylko trójglicerydy". Pytamy lekarza, skąd ten pomysł

Eliza Dolecka