Leki biologiczne. Jakie są rodzaje leków biologicznych?

Leki biologiczne to leki, których wspólną cechą jest to, że ich substancje aktywne są biologicznymi polimerami lub agregatami (strukturami) supramolekularnymi wytwarzanymi przez żywe organizmy lub hodowle żywych komórek. Jakie są rodzaje leków biologicznych?

Spis treści

1. Leki biologiczne: rodzaje
2. Leki biologiczne biotechnologiczne: rodzaje
3. Leki biologiczne a leki biologiczne biotechnologiczne biopodobne
4. Leki biopodobne nie są generykami

Leki biologiczne obejmują całe spektrum substancji czynnych, od stosunkowo mało skomplikowanych, jak hormon wzrostu lub insulina, poprzez bardziej złożone jak przeciwciała, aż do wektorów genowych czy wirusów. Ostatnio do leków biologicznych zalicza się nawet komórki podawane w celach leczniczych. Jakie są rodzaje leków biologicznych?

Leki biologiczne: rodzaje

• leki biologiczne pochodzenia naturalnego - których substancje aktywne są pozyskiwane z niepoddanych inżynierii genetycznej organizmów żywych (zwierząt, roślin, bądź mikrobów), bądź z ludzkiej krwi na przykład heparyna (ze śluzu jelitowego świń), streptokinaza (z bakterii streptokoków), bromelaina (z ananasów), albumina (z osocza);
• leki biologiczne uzyskiwane z wykorzystaniem metod inżynierii genetycznej (inaczej: leki biologiczne biotechnologiczne) – są to leki, których substancje aktywne są pozyskiwane przy pomocy komórek bądź organizmów, do których wprowadzono obce geny (transgeny); najczęściej są to tzw. rekombinowane białka, które z kolei mogą być strukturalnie podobne do białek naturalnych, bądź mogą być od nich strukturalnie odmienne (np. białka fuzyjne będące niewystępującymi w przyrodzie połączeniami różnych fragmentów białkowych).

Leki biologiczne biotechnologiczne: rodzaje

Z kolei wśród leków biologicznych biotechnologicznch wyróżniamy:

• leki biologiczne biotechnologiczne innowacyjne – które zostały zarejestrowane (zwykle po raz pierwszy) na podstawie kompletnej dokumentacji rejestracyjnej;
• leki biologiczne biotechnologiczne biopodobne - które zostały zarejestrowane na podstawie skróconej dokumentacji rejestracyjnej zawierającej badania wykazujące podobieństwo biologiczne leku do innowacyjnego leku referencyjnego.

Leki biologiczne a leki biologiczne biotechnologiczne biopodobne

Termin "leki biopodobne" jest tłumaczeniem angielskiego terminu "biosimilar drugs", oficjalnie używanego w Unii Europejskiej. W Polsce przymiotnik "biopodobny" kojarzy się z określeniami "czekoladopodobny", "seropodobny" itp. - czyli że jest to produkt co prawda tańszy - ale mniej wartościowy, zastępczy, surogat. To niefortunne skojarzenie, całkowicie błędne w zastosowaniu do leków biopodobnych, stało się źródłem kolejnych nieporozumień. Jednym z najbardziej szkodliwych jest porównywanie, a nierzadko wręcz przeciwstawianie leków biopodobnych - lekom biologicznym. Pojęć tych nie można porównywać, ani tym bardziej przeciwstawiać - dotyczą bowiem różnych poziomów rzeczywistości.

Leki biopodobne nie są generykami

Pod pewnymi względami pojęcie "leki biopodobne" przypomina pojęcie "leki odtwórcze" (czyli "generyki") stosowane wobec leków zawierających niskocząsteczkowe, chemicznie zdefiniowane substancje czynne. Zarówno generyki, jak leki biopodobne to leki produkowane przez alternatywnych producentów po wygaśnięciu praw wyłączności posiadanych z tytułu ochrony patentowej przez producenta leku innowacyjnego. Różnica polega na tym, że w przypadku substancji niskocząsteczkowych (które zazwyczaj są otrzymywane na drodze syntez chemicznych) ich struktura chemiczna jest jednoznacznie określona i zarazem jednoznacznie określa własności farmakologiczne leku. Toteż, kiedy wykaże się tożsamość substancji czynnych metodami fizykochemicznymi - badania kliniczne nie są już potrzebne (a tylko, w przypadku niektórych form doustnych, porównawcze badania farmakokinetyczne). Dlatego generyki są znacznie tańsze od leków oryginalnych. Jednak w przypadku leków biologicznych obecnie znane metody fizykochemiczne nie charakteryzują substancji czynnych w stopniu wystarczającym do jednoznacznego określenia ich własności farmakologicznych. Niewielkie, niekiedy wręcz niedostrzegalne obecnie stosowanymi metodami różnice, mogą w znaczący sposób wpływać na bezpieczeństwo i skuteczność leku. Dlatego w EMA uważa się, że pojęcie "leku odtwórczeg" czyli "generyku" nie może być używane do leków biologicznych.