Program lekowy dla chorych z SMA

Od 2019 około chorzy na SMA mają możliwość korzystania z programu lekowego. O to, jak funkcjonuje program lekowy i jakie są jego efekty, zapytaliśmy prof. dr hab. n. med. Annę Kosterę-Pruszczyk, Kierownika Katedry i Kliniki Neurologii WUM.

Spis treści

1. Efekty są podobno spektakularne….
2. Jakie zmiany w swoim funkcjonowaniu zauważają pacjenci? Czy komfort ich życia poprawia się?
3. Jak powinna wyglądać opieka koordynowana nad pacjentem z SMA, którzy specjaliści powinni być włączeni do leczenia tej choroby?
4. Czy jest szansa, że opieka skoordynowana zostanie wprowadzona już w niedługim czasie?

Od niedawna mamy w Polsce program lekowy dla pacjentów z SMA. Czy wszyscy pacjenci z niego korzystają, czy są jeszcze tacy, którzy nie mają do niego dostępu?

Program lekowy dla chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni funkcjonuje od stycznia 2019 roku, ale w związku z koniecznymi procedurami ruszył tak naprawdę w kwietniu tamtego roku. Zgodnie z zapisami programu nasi lekarze mają prawo leczyć wszystkich pacjentów z SMA: nie ma żadnych ograniczeń ani ze względu na typ choroby, ani ze względu na wiek pacjenta. To znakomita sytuacja, bo bez leczenia SMA ta choroba by postępowała, tymczasem zarówno z badań klinicznych, jak i pierwszych własnych doświadczeń wiemy już, że podawany przez nas lek ratuje życie pacjentów, poprawia ich funkcje ruchowe, sprawność.

Ilu osób zostało objętych programem lekowym?

Nie znamy dokładnej liczby chorych na SMA w Polsce. Rejestr, który od wielu lat jest prowadzony w klinice, którą kieruję pokazuje, że w tej chwili mamy ponad 800 zarejestrowanych pacjentów, szacuje się, że wszystkich chorych jest ok. 1000. Program lekowy funkcjonuje od półtora roku i co do odsetka leczonych chorych (w porównaniu z innymi krajami europejskimi), jesteśmy na 2 lub 3 miejscu - mimo że są kraje, które miały dostęp do leku 2 lata wcześniej niż my. To jest dowodem na ogromną mobilizację neurologów i neurologów dziecięcych i na wyjątkowo sprawny przebieg procedur włączania pacjentów do programu lekowego. To ogromny sukces.

No właśnie, jak to się stało, że program lekowy ruszył tak szybko i że ten sukces został osiągnięty w tak krótkim czasie?

To pytanie zadaje sobie po cichu chyba każdy z nas. Myślę, że zadziałało kilka elementów. Po pierwsze: środowisko lekarzy miało świadomość, że rdzeniowy zanik mięśni to choroba bardzo ciężka, postępująca i taka, na którą do tej pory nie było żadnego lekarstwa. I nagle pojawił się potężny oręż do walki z SMA – każdy lekarz marzy o takiej sytuacji. Trzeba było ją wykorzystać.

Po drugie: mieliśmy świetnie zorganizowaną fundację pacjentów, która ma ogromne zasługi w szerzeniu wiedzy o SMA, a także w organizowaniu wcześniejszego leczenia – zanim refundowany lek pojawił się w Polsce, Fundacja SMA wysyłała za granicę wielu pacjentów, co dało nam też pierwsze doświadczenia z nowym leczeniem.

Muszę też podkreślić, że było bardzo dużo dobrej woli ze strony Ministerstwa Zdrowia i NFZ, dzięki czemu procedury zostały uruchomione szybko i sprawnie. Naprawdę, wszyscy zrobili wszystko, co mogli, żeby program lekowy dla pacjentów z SMA ruszył jak najszybciej. To wielka satysfakcja dla nas wszystkich, zwłaszcza, że widzimy wyniki tego leczenia.

Efekty są podobno spektakularne….

Tak. Jeśli słyszę od dorosłego chorego na SMA (bo leczę w klinice tylko dorosłych i starsze dzieci), że pierwszy raz w życiu ma odwagę robić plany, a przy kolejnych wizytach słyszę, że te plany realizuje, to naprawdę, po kilku dekadach obserwowania pacjentów, których stan nieuchronnie się pogarszał, jest to niesamowita zmiana.

Efekty leczenia są spektakularne, choć oczywiście trzeba to dobrze zrozumieć. Jeśli podajemy lek maleńkiemu dziecku, które nie ma jeszcze objawów albo ma ich niewiele, to poprawa jest znakomita – dziecko, które genetycznie „skazane” było na bardzo ciężki przebieg choroby, rozwija się prawidłowo i na placu zabaw jest nie do odróżnienia od zdrowych rówieśników.

U osób starszych, z chorobą bardziej zaawansowaną, nie uda się odwrócić zmian, wywołanych przez SMA, ale widzimy zahamowanie postępów choroby, co już jest sukcesem, a także poprawę narastającą po kolejnych dawkach leku.

Jakie zmiany w swoim funkcjonowaniu zauważają pacjenci? Czy komfort ich życia poprawia się?

Tak, widać to gołym okiem. Czasami to jest podniesienie kubka, czasem osoba, która chodzi jeszcze samodzielnie, w określonym czasie może przejść o 30-50 metrów dalej. To są osiągnięcia, które dla zdrowego człowiek wydają się drobiazgiem, ale dla kogoś, kogo choroba do tej pory bardzo ograniczała, to jest ogromna poprawa jakości życia.

Nie można też zapominać o jeszcze jednym aspekcie: niemal każdy chory na SMA wymaga opieki kogoś bliskiego. Poprawa jego stanu oznacza, że teraz opiekun może wrócić do pracy albo zająć się własnym zdrowiem.

Jak powinna wyglądać opieka koordynowana nad pacjentem z SMA, którzy specjaliści powinni być włączeni do leczenia tej choroby?

Opieka koordynowana nad pacjentem z SMA oznacza, że potrzebny jest udział wielu specjalistów. W rdzeniowym zaniku mięśni choroba dotyczy wprawdzie tylko mięśni, ale w rzeczywistości ich zanik powoduje zaburzenia wielu funkcji życiowych. Chory wymaga rehabilitacji, wysoko specjalistycznego leczenia ortopedycznego, może wymagać opieki oddechowej, pulmonologicznej - łącznie ze wsparciem respiratora, może potrzebować opieki żywieniowej, logopedycznej, foniatrycznej, pedagogicznej – można wymieniać bez końca. To sprawia, że pacjent peregrynuje od drzwi do drzwi, co jest trudne nie tylko w czasie pandemii, a teraz – szczególnie.

To, o czym marzymy, to zmniejszenie liczby niezbędnych wizyt. Chcemy zdjąć z rodziny pacjenta ciężar umawiania się do kolejnych specjalistów, chcemy, aby opiekę nad pacjentem sprawował ktoś mający kompleksową wiedzę na temat potrzeb chorego. Na razie, przynajmniej częściowo, tę role spełnia program lekowy, ponieważ część konsultacji jest wpisana w wizyty związane z podaniem leku.

Czy jest szansa, że opieka skoordynowana zostanie wprowadzona już w niedługim czasie?

Oczywiście, jest taka szansa. Środowisko SMA to grono ludzi, które bardzo nie lubi słowa „niemożliwe”. Ale zdajemy sobie sprawę, że zasoby kadrowe polskiej ochrony zdrowia są niewystarczające. Optymalny model opieki koordynowanej to nie jest coś, co można stworzyć w ciągu kilku miesięcy, zwłaszcza w obecnej sytuacji.

Zamkniecie kraju było niezbędne i uchroniło nas przed zachorowaniami, ale na pewno utrudniło dostęp pacjentów do codziennej ambulatoryjnej rehabilitacji. Do tej pory program był realizowany mimo pandemii, leki były podawane - to był nasz priorytet. Co przyniosą kolejne miesiące – tego jeszcze nie wiemy, ale na pewno zrobimy wszystko, aby stan chorych na SMA poprawiał się nadal.

Dziękuję za rozmowę.

Nasz ekspert

prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, Kierownik Katedry i Kliniki Neurologii WUM.