Olej Lorenza powstał, bo dla ich syna nie było lekarstwa. Czy naprawdę ma "cudowne działanie"?

Lorenzo Odone do siódmego roku życia rozwijał się wspaniale. Gdy niespodziewanie zachorował, szybko okazało się, że dla chłopca nie ma ratunku. Medycyna przewidywała dla niego 2-5 lat życia, błyskawiczną degenerację organizmu i cierpienie. Żadnego leczenia. Rodzice nie przyjęli tego do wiadomości. Tak powstał znany na całym świecie "cudowny olej".

Rozpaczliwą walkę państwa Odone o zdrowie i życie Lorenza świat poznał dzięki hollywoodzkiej produkcji z 1992 roku pt. "Olej Lorenza". Brawurowe role Susan Sarandon (matka) i Nicka Nolte (ojciec) na długo zapadły w pamięć, a klasyczny wyciskacz łez doczekał się nawet nominacji do Oskara i Złotych Globów (dla Sarandon).

Świat usłyszał przy okazji o rzadkiej chorobie genetycznej adrenoleukodystrofii i przypomniał sobie, jaką potężną moc ma miłość i determinacja. Ojciec Lorenza, Augusto Odone, stworzył lek dla syna i wierzył, ze dzięki niemu wyszarpał od losu wiele lat życia chłopca - ten ostatecznie zmarł w wieku 30 lat, czyli znacząco później niż zakładali lekarze.

Jak było naprawdę? Olej Lorenza działa?

Adrenoleukodystrofia (ALD) - co to za choroba

Adrenoleukodystrofia (ALD) jest śmiertelną chorobą uwarunkowaną genetycznie, która występuje u 1 na 18-20 tysięcy osób.

To szybko postępujące schorzenie neurodegeneracyjne sprzężone z chromosomem X, czyli niemal wyłącznie męski problem (u kobiet zdarza się niezwykle rzadko i nie ma ciężkich postaci). W zależności od odmiany, występuje u dzieci, młodzieży i dorosłych.

Choroba niszczy mielinę, czyli warstwę osłaniającą neurony (komórki nerwowe) znajdujące się w mózgu. To one umożliwiają nam myślenie i kontrolowanie mięśni.

Zmutowany chromosom X powoduje wrodzony niedobór enzymu peroksysomalnej sytetazy acylo~S-CoA. W efekcie w organizmie gromadzą się długołańcuchowe nasycone kwasy tłuszczowe, które uszkadzają otoczkę mielinową.

Systematyczna utrata osłony neuronów objawia się początkowo zaburzeniami zachowania (dlatego bywa mylona z ADHD), cofaniem się w rozwoju. Z czasem, niejednokrotnie szybko, następuje utrata wzroku i słuchu, brak kontroli nad mięśniami, objawy padaczki, demencja.

Najbardziej wyniszczająca forma ALD ujawnia się w dzieciństwie, zazwyczaj między czwartym a dziesiątym rokiem życia. Postępująca choroba prowadzi do trwałego upośledzenia i śmierci.

Postać wieku dorosłego to adrenomieloneuropatia, nazywana w skrócie AMN. Choroba ujawnia się u młodych, 20-30-letnich mężczyzn i postępuje wolniej niż u chłopców. Pierwszymi symptomami choroby są zaburzenia ruchowe kończyn o podłożu neurologicznym. Zaburzenia te w konsekwencji prowadzą do niepełnosprawności w stopniu umiarkowanym lub ciężkim.

Około 1/3 chorych ma zajęty także ośrodkowy układ nerwowy. Podobnie jak chłopcy, młodzi mężczyźni cofają się w rozwoju umysłowym. Zwykle po 5 latach od postawienia diagnozy chorzy umierają lub wchodzą w stan wegetatywny.

Czym jest olej Lorenza?

Dotychczas nie opracowano skutecznej metody leczenia ALD. Chorym zazwyczaj proponuje się leczenie paliatywne.

Pewne efekty przynoszą próby z wykorzystaniem komórek macierzystych, świat pracuje także nad lekiem. Umiarkowane efekty terapeutyczne osiąga się jednak wyłącznie wtedy, gdy rozpoznanie jest wczesne, a choroba nie dokonała jeszcze spustoszenia w organizmie. Zmian nadal nie można cofnąć.

Niewiele więc się zmieniło od czasu, gdy rodzice Lorenza, Michaela i Augusto Odone, usłyszeli diagnozę syna (lata 80. ubiegłego wieku). Gdy poznali istotę choroby, postanowili szukać dla swojego dziecka skutecznego leku. Szukali informacji na całym świecie, a nie było to łatwe - dr Google jeszcze nie istniał, ze strony lekarzy spotykała ich głównie obojętność, a nawet opór.

Na własną rękę rozpoczęli badania nad olejem, który miał ratować życie ich syna. Wspólnie z chemikami przeprowadzali eksperymenty i z kwasów oleinowego i erukowego wynaleźli środek zapobiegający tworzeniu długo łańcuchowych kwasów tłuszczowych. Olej ten nazwali olejem Lorenza.

Początkowo uważano, że podawanie chorym dzieciom oleju to czysta szarlataneria. Skuteczność oleju została jednak potwierdzona przez lekarzy z Instytutu Baltimore. Ostatecznie dowiedli oni, że u 3/4 badanych chłopców obarczonych mutacją chromosomu X, podawanie oleju zapobiegło wystąpieniu choroby.

Niestety, u osób, u których choroba już się rozwinęła, olej jest nieskuteczny. Nie leczy choroby, ale spowalnia jej postęp. Ocenia się, że do dziś uratował już tysiące chłopców przed ciężką niepełnosprawnością i śmiercią.

Olej Lorenza współcześnie

Olej Lorenza jest mieszaniną (w proporcji 4:1) trioleinianu gliceryny i trierukinianu gliceryny (czyli glicerynowych estrów kwasu oleinowego i erukowego), która ma zapobiegać tworzeniu długołańcuchowych kwasów tłuszczowych, odpowiedzialnych za adrenoleukodystrofię.

Lorenzo’s Oil jest uznanym, oficjalnym środkiem spożywczym specjalnego przeznaczenia żywieniowego we wskazaniu: adrenoleukodystrofia. W Polsce nie jest refundowany, ale ma rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Można się ubiegać o jego import docelowy.

Niestety, doświadczenia pacjentów z opóźnioną diagnozą oraz brak skutecznego sposobu wyszukiwania rodzin zagrożonych chorobą, sprawia, że ewentualna decyzja o stosowaniu oleju niejednokrotnie okazuje się mocno spóźniona i wówczas już bezcelowa.

Czytaj także: "Silny Zygmunt" ma 6 lat, ale wciąż nie mówi. Orzecznicy ZUS uznali, że pieniędzy nie potrzebuje

Eliza Dolecka