Grozi jej śmierć przez uduszenie, chociaż ma prawo do skutecznego leczenia. "Nie poddam się"

Teoretycznie w Polsce nie trzeba już umierać na mukowiscydozę. Pacjenci mają zagwarantowaną refundację nowoczesnego leczenia, które wcześnie wdrożone, pozwala na długie, dobre życie. A jednak pozostało ok. 300 „niedobitków”, jak mówią o sobie sami pacjenci, wciąż skazanych na męki. Wśród nich jest 26-letnia Zuzanna Krasuska.

Nie wiesz, czym jest mukowiscydoza? Wyobraź sobie, że na głowę zakładasz foliowy worek i próbujesz oddychać. Twoje płuca okleja gęsty, lepki śluz, w którym dosłownie się topisz. Podstępna choroba niszczy ci inne narządy, głównie trzustkę i wątrobę. Wiele tygodni każdego roku spędzasz w szpitalu, w odosobnieniu, podłączony do dziesiątek maszyn, które próbują z wychudzonego ciała ze śladami po wbijanych igłach, drenach, resekcjach jelita, rurkach tracheostomijnych, gastrostomiach i przeszczepach, wykrzesać jeszcze trochę życia. Niewiele masz przed sobą – mediana zgonów pacjentów bez dostępu do nowoczesnego leczenia przyczynowego to zaledwie 24 lata.

Mukowiscydoza i przełomowe leczenie

Leki przyczynowe w mukowiscydozie (a dokładniej: leki działające na przyczynę, gdyż nie naprawiają uszkodzonych genów, tylko skutki nieprawidłowości) znane są na świecie od kilkunastu lat.

Początkowo można je było z powodzeniem stosować u niewielkiej grupy pacjentów. Zakładano wtedy, że przedłużą życie chorym o 20-25 lat. Dziś mówi się już o długości życia nieodbiegającej od reszty populacji, w podobnej formie. Preparaty Kaftrio, Kalydeco, Orkambi i Symkevi (w zależności od mutacji choroby stosuje się różne leki, czasem ich połączenia) pozwalają normalnie oddychać i uniknąć powikłań u ponad 90 proc. pacjentów. Prawdziwy cud nauki.

Po Rumunii, Słowenii czy Czechach, w marcu 2022 roku Polska teoretycznie dołączyła do krajów leczących nowocześnie mukowiscydozę. Aktualnie leczenie otrzymuje niemal tysiąc pacjentów. Wracają do zdrowia, chodzą do szkoły, pracy, zapominają o piekle życia z chorobą. Niestety, „niedobitki” czekają, a winnych brak.

Nie chcę umierać tylko dlatego, że ktoś ma problemy z ogarnięciem dokumentów czy zrozumieniem przepisów. Nie chcę już słuchać, że mój przypadek jest wyjątkowy, a mutacja niesłuszna, bo nie trafiła do jakiegoś wykazu. Wiem, że mam prawo do świadczenia gwarantowanego i finansowania leczenia z budżetu państwa. I nie dam go sobie odebrać - mówi Zuzanna Krasuska, 26-latka,która od wielu miesięcy walczy o leczenie.

RDTL w mukowiscydozie

Pacjentka ma rację. Części chorych, głównie dzieci i osób z najrzadszymi mutacjami, jak u Zuzanny, nie objęła podstawowa ustawa refundacyjna. Przysługuje im jednak finansowanie z budżetu państwa w ramach świadczenia gwarantowanego RDTL (Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych). Z RDTL nie może skorzystać jedynie ok. 10 proc. chorych, dla których do tej pory po prostu nie wynaleziono leku.

Wbrew nazwie, RDTL nie jest rozwiązaniem, które przysługuje tylko chorym, których życie jest bezpośrednio zagrożone, jak myśli wielu pacjentów i mówi część lekarzy. Wystarczy, że dla pacjenta z mukowiscydozą jest już lek zatwierdzony do stosowania w jego mutacji przez EMA lub FDA (można to sprawdzić w powszechnie dostępnej bazie amerykańskiej lub poprosić lekarza o sprawdzenie w bazie europejskiej), by z RDTL skorzystać.

RDTL wiąże się z wieloma kryteriami, ale pacjenci z mukowiscydozą je niemal zawsze spełniają. W ich przypadku procedura jest bardzo prosta. Wystarczy, że lekarz prowadzący wypełni i wyśle stosowny wniosek drogą elektroniczną do wojewódzkiego lub krajowego konsultanta. Jak dotąd wszystkie zgłoszone wnioski były rozpatrywane pozytywnie.

Zaakceptowany wniosek trafia do NFZ, który ocenia go wyłącznie pod względem formalnym (nie wypowiada się w kwestiach medycznych). Do tej pory NFZ nie odrzucił żadnego wniosku (chociaż jeden wniosek został wycofany).

Trudno naprawdę zrozumieć, dlaczego w tym roku złożono w całej Polsce zaledwie 6 (słownie: sześć) wniosków przy ok. 300 potrzebujących. Pytani o to w marcu prof. Halina Batura-Gabryel, krajowa konsultantka ds. chorób płuc i dr Andrzej Pogorzelski, krajowy konsultant ds. chorób płuc dzieci, do dziś nie odpowiedzieli.

Refundacja i opóźnione rozszerzenie

W ubiegłym roku Ministerstwo Zdrowia zapowiadało, że na początku 2023 roku klasyczna refundacja zostanie rozszerzona o kolejnych pacjentów, głównie dzieci i osoby z rzadkimi mutacjami.

Być może lekarze czekają na to rozszerzenie i nie kwapią się do wypełniania dodatkowych dokumentów, ale przy takim opóźnieniu i zagrożeniu dla pacjentów to nie powinien być powód.

Trudno uwierzyć, że lęk przed biurokracją pozwala komuś skazywać ludzi na niewyobrażalne cierpienie.

Rozszerzenie nie obejmie zresztą wszystkich chorych. W nowym wykazie mutacji, tej, na którą cierpi 26-letnia Zuzanna Krasuska, nie ma. Dla niej wciąż pozostanie RDTL, o który walczy nieskutecznie od miesięcy.

 O tym, że mogę w ogóle być leczona, dowiedziałam się z artykułów w prasie i od innych pacjentów. To był dla mnie szok. Gdy tylko weszła refundacja, pytałam w swoim szpitalu o możliwość leczenia i usłyszałam, że mi się nie należy – twierdzi 26-letnia pacjentka.

Dodaje gorzko:

- W swoim czasie nasza choroba stała się medialna, dlatego zapewne weszła refundacja. Potem ucichło i kto się załapał, ten będzie żyć. Reszta mało kogo obchodzi.

CM Karpacz dało nadzieję

Pacjentka twierdzi, że wkrótce po tym, jak się dowiedziała o RDTL, w lutym 2023 roku, prosiła lekarza prowadzącego, a potem zarząd szpitala Centrum Medyczne Karpacz o wyjaśnienie, dlaczego nie dostaje leków przyczynowych. Oficjalnej odpowiedzi doczekała się dopiero w kwietniu: szpital najpierw doradził jej "życzliwie", żeby zmieniła placówkę, a potem jednak zaprosił pacjentkę na badania, które miały umożliwić skorzystanie z procedury.

Badania kontrolne i konsultacje specjalistyczne trwały dość długo, ale wydawało się, że wszystko zmierza do pozytywnego finału. Ostatecznie wyznaczono pacjentce wizytę w placówce 10 lipca, a ona spodziewała się, że wtedy, po kolejnych miesiącach walki, wreszcie dostanie upragnione leki.

- W szpitalu dowiedziałam się, że mam cofnąć pełnomocnictwo dziennikarce, która interweniowała w mojej sprawie, bo inaczej lekarka przestanie mnie leczyć. Nie wierzyłam w to, co usłyszałam. W Polsce leczenie, w ramach ubezpieczenia, zależy od tego, kto z kim rozmawia? – wspomina wciąż wstrząśnięta Zuzanna.

- Od wielu miesięcy krążą papierki, wymyślane są kolejne przeszkody, a ja się duszę. Nie pomagają interwencje w Ministerstwie Zdrowia, u Rzecznika Praw Pacjenta, w mediach. Ostatnie opóźnienia miały być spowodowane zmianą lekarza prowadzącego. Nie ja go zmieniłam, zostałam o tym powiadomiona przez szpital bez wyjaśnienia przyczyny. Od nowego nie mogę się niczego dowiedzieć – najpierw pani doktor była na urlopie, teraz nie reaguje na maile, telefony i sms-y. To jakaś upiorna gra na czas, której zasad nie rozumiem – dodaje pacjentka.

RDTL i problemy pacjentów

Oczywiście, ktoś mógłby pomyśleć, że to właśnie aktywność pacjentki przyczyniła się do opóźnień, bo kogoś zdenerwowała swoim zaangażowaniem. Pomijając fakt, że to absurdalny pomysł, by kogoś śmiertelnie chorego karano w ten sposób, doświadczenia innych chorych pokazują, że nie w tym rzecz.

24-letnia Anna Hajduk leczona w Wojewódzkim Szpitalu Specjalistycznym nr 5 im. Św. Barbary w Sosnowcu w ubiegłym roku była kierowana już do przeszczepu płuc ze względu na ciężki stan zdrowia, a placówka wciąż nie oferowała jej leczenia tabletkami. Dopiero po interwencji mediów kobieta dostała leczenie przyczynowe. Jak się ma dziś?

- U mnie wszystko super, świetnie się czuję, normalnie funkcjonuję. Odzyskałam fizyczną formę, mam znakomitą pracę i doskonale mieszka mi się w Bielsku z chłopakiem – napisała do redakcji we wtorek, 15 sierpnia.

Po interwencji mediów w sprawie wówczas 6-letniego Ignacego Pietkiewicza, bydgoski szpital tłumaczył się, że ta wcale nie była potrzebna, tylko rodzice powinni byli placówkę powiadomić, że chcą dla chłopca leków.

Rzeczywiście, to pacjenci i dziennikarze mają szukać terapie dla chorych? Ignacy w grudniu 2022 roku otrzymał leki w ramach RDTL i według rodziców jego obecna forma już praktycznie nie odbiega od tej, jaką prezentuje jego zdrowy brat.

Do zdrowia wraca też 7-letnia Pola Materna, której leczenia odmówiono w Centrum Medycznym Karpacz, tym samym, w którym problemy ma teraz Zuzanna Krasuska. Pomoc uzyskała po przeniesieniu do placówki w Poznaniu, bo Karpacz pozostał nieugięty i na RDTL się nie zgodził. Dziewczynka jest już w znakomitej formie, chociaż wymaga jeszcze usunięcia polipów z zatok (jedna z konsekwencji mukowiscydozy). Jej sprawą zajmuje się Rzecznik Praw Pacjenta.

Znamy pacjenta (dane osobowe do wiadomości redakcji), którego leczenie generykami (niezarejestrowanymi w Polsce) z Argentyny zgodził się prowadzić jeden ze szpitali. Za leki chory musi płacić z własnej kieszeni kilkanaście tysięcy miesięcznie, a ostatnio jeszcze więcej. Na wystawienie należnego wniosku o RDTL i leki bezpłatne szpital się nie zgodził.

Mukowiscydoza - chodzi o pieniądze?

Wiadomo, że najczęściej przy takich problemach źródłem są pieniądze. Leczenie mukowiscydozy jest kosztowne, a szpital prowadzący terapię musi za leki zapłacić z góry. Tak jest w zasadzie ze wszelkimi procedurami, ale tu sytuacja jest szczególna.

Zgodnie z ustawą, jeśli środki na RDTL są uwzględnione w uzgodnionym z NFZ budżecie placówki (ich wysokość jest ustalana na podstawie wydatków z roku poprzedniego), zwrot następuje bardzo szybko, w ciągu miesiąca, jak przy innych procedurach medycznych.

Gdy szpital nie stosuje u siebie RDTL i teraz chciałby to zrobić dla nowego pacjenta, zwrot środków może nastąpić do końca pierwszego kwartału kolejnego roku. NFZ zwykle z tego prawa nie korzysta, ale może, zwłaszcza przy dużej liczbie chorych. Szpitale argumentują, że to mogłoby je zniszczyć finansowo. W następnym roku przepływ pieniędzy jest już płynny,ale trzeba do niego dociągnąć.

Dobrze zorganizowane placówki od dawna korzystają z RDTL, zapewniając chorym dostęp do najnowocześniejszych leków. Zadbały, by leki w pierwszej kolejności dostali pacjenci w najgorszym stanie zdrowia, tym w lepszej formie procedurę wdrożyły pod koniec roku, by zbyt długo nie czekać na zwrot środków. Te gorzej funkcjonujące od trzech lat nie zrobiły praktycznie nic.

Można się przenieść? Teoretycznie tak, ale mówimy o śmiertelnie chorych ludziach, dla których regularne wyprawy do placówki, niezbędne przy RDTL, to wyzwanie. Zresztą, szpitale zwykle nie chcą przejmować kłopotliwych pacjentów. Kiedy wdrażano refundację, Ministerstwo Zdrowia tłumaczyło, że po to uruchamia liczne ośrodki uprawnione do prowadzenia programu lekowego w całym kraju, by chorym ułatwić życie. Chyba jednak nie wyszło.

Karpacz się tłumaczy

A jednak Zuzanna nie traci nadziei. Co więcej – pojawiła się szansa na szczęśliwy finał tej historii. Kolejny raz…

- Ktoś mi doradził, żeby złożyć formalną skargę do NFZ na jakość usług w Karpaczu. Nie wierzyłam, że to może pomóc, ale słyszałam, że mama Poli Materny właśnie w dolnośląskim NFZ dowiedziała się o możliwości leczenia RDTL. Nie miałam nic do stracenia – wspomina kobieta.

Tym razem zazwyczaj niezbyt wylewny zarząd szpitala, odpowiadając na oficjalne pismo z NFZ, złożył dość obszerne wyjaśnienia, a jego kopię przekazał pacjentce i redakcji "Poradnika Zdrowie" (patrz dokument umieszczony w galerii na końcu artykułu).

Czytamy w nim między innymi, że wdrożenie RDTL wymaga przeprowadzenia wielu badań, a przypadek Zuzanny nie jest oczywisty ze względu na rzadką mutację, stąd procedura trwa od kwietnia, a realnie od maja, gdy pacjentce zlecono konkretne badania.

Rzecz w tym, że w przypadku pozostałych pacjentów były wymagane te same aktualne badania, a z RDTL korzystają co do zasady pacjenci z rzadkimi mutacjami. U Anny Hajduk cała procedura zajęła 2 tygodnie. Pozostali pacjenci czekali niewiele dłużej.

To wszystko jednak nieważne. Szpital poinformował, że 10 sierpnia złożył wymagany wniosek do konsultanta wojewódzkiego w celu zaopiniowania możliwości leczenia Zuzanny Krasuskiej.

Nie chcę umierać

Teraz faktycznie powinno być z górki. Przy dobrej woli konsultanta i NFZ, a potem szpitala, możliwe, że pacjentka jeszcze w wakacje dostanie upragnione leki. Wprawdzie szpital nie podaje żadnych, nawet przybliżonych terminów, ale tak pokazuje praktyka innych placówek.

- Jestem przekonana, że bez interwencji NFZ nadal by mnie zwodzili. Pomoc przyszła z nieoczekiwanej strony – mówi pacjentka – Tak czy owak, moje zaufanie jest wciąż ograniczone. Poprosiłam nawet szpital o skan tego wniosku i personalia konsultanta. To przerażające, ale naprawdę moich spraw muszę pilnować sama.

Mukowiscydoza odebrała mi już tak dużo. Nie mogę podjąć wymarzonej pracy, musiałam parę razy przerwać naukę. Mam depresję. Boję się nawiązywać bliższe relacje z ludźmi, żeby ich nie obciążać moją chorobą.

Mój chłopak zrozumiał, jak ciężka to choroba, gdy dostałam krwotoku w jego obecności. Załamałam się wtedy kompletnie. Pęka mi serce, gdy słyszę płacz mojej mamy, kiedy duszę się po nocach. Czasem mam już dość tej szarpaniny. Nie poddam się jednak, bo mam dla kogo żyć i w sumie jestem szczęściarą. Leczenie już jest, więc je wyszarpię choćby spod ziemi. Zbyt wiele osób już umarło. Nie będę następna – kończy Zuzanna.

Od redakcji:

Autorka tekstu, Eliza Dolecka, która niedawno dołączyła do zespołu „Poradnika Zdrowie”, tematem mukowiscydozy zajmuje się od kilku lat. Wszyscy pacjenci, o których jest mowa w artykule, wyrazili zgodę na podanie swoich personaliów, udostępnili także dostęp do dokumentacji medycznej, korespondencji z urzędnikami i danych wrażliwych. W artykule zostały też wykorzystane informacje i dokumenty pozyskane przez autorkę podczas prowadzonych interwencji w sprawie wymienianych pacjentów, za zgodą byłego już pracodawcy, serwisu Gazeta.pl. W 2023 roku Eliza Dolecka od Stowarzyszenia Dziennikarze dla Zdrowia otrzymała tytuł honorowy „Waleczne Serce” za „przyczynianie się do pozytywnych zmian w systemie służby zdrowia, w tym udostępniania nowoczesnych leków na mukowiscydozę”.

Zobacz galerię 2 zdjęcia

Eliza Dolecka