Szpital ostatecznie odmawia leku śmiertelnie chorej Biance. "Kwestia indywidualnej decyzji"

Wkrótce po publikacji tekstu interwencyjnego o 8-letniej Biance, dla której jest leczenie gwarantowane w Polsce, ale rodzice sprowadzają leki z Argentyny, doczekaliśmy się odpowiedzi ze Szpitala w Dziekanowie Leśnym. 8-letnia Bianka Zaboklicka według placówki nie spełnia kryteriów, by skorzystać z procedury RDTL. Nie zgadzamy się z tą opinią. Przedstawiamy stanowisko szpitala i nasze wątpliwości, a do tematu będziemy wracać. Do skutku.

Artykuł o Biance ukazał się 8 listopada, o godz. 13.40. Wiele się od tamtej pory już wydarzyło. Mama dziewczynki przesłała nam odmowną odpowiedź placówki wraz z jej odwołaniem się od niej. Poznaliśmy argumentację prof. Doroty Sands, kierującej Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym, przekazaną przez p.o. dyrektora SZPZOZ w Dziekanowie Leśnym, Roberta Lasotę. Odezwali się do nas także rodzice dwojga kolejnych dzieci, którym podobno w placówce odmówiono leczenia w ramach ratunkowego dostępu do terapii lekowych (sprawdzamy te wątki). Rzecznik Praw Pacjenta poinformował nas o wszczęciu postępowania w sprawie Bianki. Dla nas w tym momencie kluczowe jest ustalenie, dlaczego dziecko nie może dostać bezpłatnie leków w Polsce. W naszej opinii wyjaśnienia szpitala nie dają odpowiedzi w tej sprawie.

Dlaczego Bianka potrzebuje leczenia przyczynowego?

Przypomnijmy - ośmioletnia Bianka Zaboklicka choruje na mukowiscydozę, a od ponad roku przebieg choroby u dziewczynki jest poważny. Nieprawidłowo leczona mukowiscydoza prowadzi do nieodwracalnej utraty zdrowia (pacjenci dosłownie topią się we własnym śluzie), ciężkich, nieodwracalnych powikłań w obrębie płuc, zatok, trzustki i wątroby, a wreszcie przedwczesnej śmierci (mediana zgonów to 24 lata).

Już niemal tysiąc osób w Polsce z mukowiscydozą przyjmuje przełomowe leki przyczynowe, dzięki którym wracają do zdrowia, pracy, szkoły, funkcjonują niemal normalnie (po prostu łykając tabletki).

Jest grupa chorych, dla których wciąż nie ma leczenia (nie zostało wynalezione) i im niestety na razie nie można skutecznie pomóc.

Pozostały również"niedobitki", jak sami siebie nazywają pacjenci, których nie objęła klasyczna refundacja, głównie dzieci i osoby z rzadkimi mutacjami. Dla nich już leczenie jest, ale utrudnia się im dostęp do leków.

Wśród tych pacjentów jest Bianka, dla której jedyną możliwością leczenia jest procedura RDTL. To świadczenie gwarantowane, przeznaczone dla pacjentów, którzy nie mogą skorzystać z refundacji.

Szpital w Dziekanowie Leśnym nie wystąpił o RDTL dla Bianki. Wystawił jednak receptę na preparat generyczny, odpowiednik leku zarejestrowanego w Polsce. Lek przepisany Biance w kraju zarejestrowany nie jest. Trzeba go kupić w Argentynie i za niego zapłacić z własnej kieszeni.

Zdesperowani rodzice lek kupili. za pierwszą fakturę zapłacili już ponad 60 tysięcy złotych. To wystarczy na kilka miesięcy. Potem stan dziecka może dramatycznie się pogorszyć, z zagrożeniem życia włącznie. Cudowne leki przyczynowe mają jedną wadę - nie wolno przerwać terapii.

Dlaczego Bianka nie może dostać leku w ramach RDTL?

W obszernym dokumencie opracowanym przez prof. Dorotę Sands czytamy, że leczenie dziecka jest niemożliwe ze względu na warunki ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej z 27 sierpnia 2004 roku, a dokładniej art. 15 ust. 2, pkt 17.

Dalej pani profesor przytacza te wszystkie warunki, chociaż są powszechnie dostępne, wielokrotnie omawiane w przypadku chorych z mukowiscydozą i jak dotąd rozstrzygane na korzyść pacjentów, jeśli lekarz prowadzący złożył wniosek o RDTL.

Wg prof. Sands wątpliwość w przypadku Bianki mogą budzić punkty 1, 2, 3.

- Są to kryteria kliniczne oceniane przez lekarza/lekarzy, którzy za swoją decyzję są odpowiedzialni - argumentuje pani profesor.

Jakie to kryteria tak konkretnie?

1. istnieje uzasadniona i wynikająca ze wskazań aktualnej wiedzy medycznej potrzeba zastosowania u świadczeniobiorcy leku, który nie jest finansowany ze środków publicznych w danym wskazaniu,
2. Podanie leku jest niezbędne dla ratowania życia lub zdrowia świadczeniobiorcy we wskazaniu występującym u pacjenta.
3. Zostały wyczerpane u danego świadczeniobiorcy wszystkie możliwe do zastosowania w tym wskazaniu dostępne technologie medyczne finansowane ze środków publicznych.

 Pani profesor zaleca, żeby przepisy "czytać literalnie". Staramy się i nadal nie rozumiemy.

1. Leczenie Bianki lekami przyczynowymi jest nieuzasadnione? To na jakiej podstawie w szpitalu w Dziekanowie Leśnym dziecku przepisano ten sam lek (w sensie - o tym samym działaniu), którego teraz się odmawia? Generyczny, dostępny tylko odpłatnie w Argentynie, w dodatku środek niezarejestrowany w Polsce jest potrzebny, ale świadczenie gwarantowane nie przysługuje?

Lekarz, który podjął taką decyzję w Dziekanowie Leśnym, zalecił leczenie nieuzasadnione, niezgodnie z aktualną wiedzą medyczną? Podjął takie ryzyko, wiedząc, czym skończy się przerwanie terapii, gdy zabraknie pieniędzy, bez wskazań medycznych? Trudno w to uwierzyć.

2. Zdrowie Bianki nie jest zagrożone (kryterium drugie)? To dość odważna teza. Spotkałam się z nią już w jednym szpitalu, przy sprawie Poli Materny (mam prawo do podawania danych osobowych dziecka). Mukowiscydoza to nie katar, niszczy zdrowie pacjentki bezpowrotnie. Moją opinię podzielił wówczas NFZ i RPP, uznając skargę za zasadną. RDTL nie jest stosowane wyłącznie przy bezpośrednim zagrożeniu życia.

Bianka jest za zdrowa na RDTL? Co musi się stać, żeby była dość chora? Znam przypadki konkretnych pacjentów, choćby w Karpaczu i Sosnowcu, którzy byli kierowani wcześniej na przeszczep płuc niż dostali tabletki. Wracają do zdrowia po interwencji w mediach. Tu też trzeba czekać na całkowite zniszczenie płuc dziecka? Może jeszcze wątroby, jelit? Chcemy ustalić, kiedy dziewczynka będzie już dość chora, by skorzystać ze świadczenia gwarantowanego?

Bianka od kilku dni przyjmuje już lek z Argentyny. Jej stan będzie się więc najpewniej systematycznie poprawiał. W związku z tym nie dostanie leku w Polsce, bo będzie w zbyt dobrym stanie. Rodzice mają przerwać terapię i narazić dziecko na śmierć? To paranoja.

3. Jakie dostępne metody leczenia mukowiscydozy nie zostały wyczerpane? Według obecnej wiedzy naukowej - innego leczenia niż przyczynowe tej choroby nie ma. Wszystkie te środki objawowe, antybiotyki, inhalacje, łącznie z piekielnie drogim Simeoxem, który dziecko ma od pół roku (bez zauważalnej zmiany), wreszcie przeszczepy narządów, nie leczą mukowiscydozy.

Tylko leki przyczynowe ze śmiertelnej choroby czynią chorobę przewlekłą. Wczesne wdrożenie leczenia daje szansę na dobre, długie życie. Którego kryterium nie spełnia Bianka, by takie życie mieć?

Nie pojmujemy, dlaczego przepisy mamy czytać "literalnie". Według nas obowiązuje zasada, że ustawy interpretuje się zgodnie z intencją ustawodawcy. intencją przepisów o Ratunkowym dostępie do Technologii Lekowych było ratowanie ludzi, a nie szukanie semantycznych podstaw do odrzucenia wniosku.

Znowu czekamy na odpowiedź. Podobnie jak mama Bianki, która jest rozżalona odpowiedzią szpitala. Otrzymała bezpośrednio odpowiedź odmowną ze szpitala, która także zawiera przede wszystkim wykaz ograniczeń ustawowych, ale nie odnosi się bezpośrednio do sytuacji zdrowotnej jej dziecka. Przypominając o innych dzieciach ratowanych w Polsce, pyta placówkę retorycznie:

- W czym moje dziecko jest gorsze?

Trudno się dziwić mamie, skoro ze szpitala z Dziekanowa Leśnego dostała pismo, w którym pada argument, że "RDTL nie jest świadczeniem na żądanie".

- O jakim żądaniu oni mówią? Jakby chodziło o autobus, który nie chce się zatrzymać, a nie o życie mojego dziecka. Paragrafy, przepisy, upór, żeby udowodnić, że się nie da, ani jednego ciepłego słowa wsparcia. Dlaczego w innych szpitalach się da? - mówi zdenerwowana Ewelina Zaboklicka.

NFZ zablokuje? Dajcie im szansę!

Szpital twierdzi, że z powodów niespełniania kryteriów, "NFZ zakwestionuje zasadność refundacji" (w ramach RDTL - przyp. redakcji).

Refundacja leków na gruncie ratunkowego dostępu do technologii lekowych ma charakter indywidualnej decyzji. Stąd nie można porównywać pacjentów, którzy z tej samej formy skorzystali, z tymi, którzy z niej nie mogą skorzystać. Należy również pamiętać, że rekomendacje EMA są obowiązujące w krajach UE i determinują decyzje refundacyjne - podkreśla prof. Sands.

To bardzo smutne, ale wszystkie argumenty podane przez szpital padały w przypadku innych pacjentów, także przy naszej ostatniej interwencji w sprawie Zuzanny Krasuskiej. Pacjentce również odmawiano leczenia, a jednak po interwencji Narodowego Funduszu Zdrowia i Rzecznika Praw Pacjenta dostała leki i wraca do zdrowia.

Apelowaliśmy wówczas do RPP, NFZ i Ministerstwa Zdrowia o audyt w innych ośrodkach leczenia mukowiscydozy, podkreślając, że nie jest to problem z jednym szpitalem, ale systemowy opór. Niestety, skończyło się na działaniach w jednym szpitalu, dlatego teraz mamy bardzo smutny dzień świstaka.

NFZ kilka razy już wypowiadał się w sprawie RDTL i niezmiennie podkreślał, że nie ocenia wniosków pod kątem wskazań medycznych, bo to nie ich kompetencje, a wyłącznie od strony formalnej.

Rzadkich mutacji Bianki nie ma w rekomendacjach europejskich i nie musi być. To procedura dla osób z chorobami rzadkimi. Metoda ma być bezpieczna i o dowiedzionej skuteczności.

Wskazanie dla Bianki znajduje się w wytycznych FDA (amerykańska Agencja Żywności i Leków), podobnie zresztą, jak Zuzanny Krasuskiej i kilku innych osób. Dla NFZ było to wystarczające. Dla Dziekanowa nie jest? Niepokojące, skoro na tej podstawie wypisano w placówce receptę, ale na lek odpłatny.

Gdzie w tym wszystkim dobro pacjenta. Ktoś jeszcze pamięta to określenie z lamusa?

Czytaj także: Zuza ocalona dzięki naszej interwencji. "Dziękuję za uratowanie życia"

Rzecznik praw pacjenta czeka na wyjaśnienia

- W aktualnie toczącym się postępowaniu wyjaśniającym oczekujemy na udzielenie wyjaśnień ze strony Samodzielnego Zespołu Publicznych Zakładów Opieki Zdrowotnej im. Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym oraz na dostarczenie dokumentacji medycznej dotyczącej Pacjentki - czytam w oficjalnym piśmie z Biura Rzecznika Praw Pacjenta.

My również czekamy, pamiętając, że Bianka nie powinna czekać zbyt długo.

Eliza Dolecka