"Podziękuję za opieszałość i zaproszę na pogrzeb". Chorzy z rzadkimi mutacjami skazani na śmierć

"Polska pozwala naszym dzieciom powoli umierać, kiedy lek jest na wyciągnięcie ręki. Ogłoszone właśnie zamknięcie ostatniej furtki do ich uratowania to najgorszy koszmar". "Dwa strzały w plecy - od urzędników i lekarzy. Jak mamy się z tego podnieść i wierzyć w człowieczeństwo?". Napływające do nas reakcje na zablokowanie dostępu do leczenia dla części dzieci i pacjentów z mukowiscydozą przez Ministerstwo Zdrowia i Zarząd Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy to morze rozpaczy, bezsilnej złości, ludzkich dramatów. Trudno się z tym zmierzyć na chłodno, profesjonalnie. Giną ludzie.

Mukowiscydoza - słońce zgasło

Jeszcze we wrześniu specjalista kardiochirurgii i transplantologii klinicznej dr n. med. Maciej Urlik, koordynator oddziału transplantologii z pododdziałem mukowiscydozy, Śląskiego Centrum Chorób Serca w Zabrzu, mówił optymistycznie:

- Słońce dla pacjentów z mukowiscydozą powoli przedziera się przez chmury.

Rzeczywiście, były powody do optymizmu. Niemal tysiąc osób z mukowiscydozą otrzymuje już w ramach refundacji nowoczesne leczenie przyczynowe. Ta terapia uznana na świecie za przełomową z potwornej śmiertelnej choroby uczyniła chorobę przewlekłą. Wystarczy brać odpowiednie leki w tabletkach. Dla 10-15 proc. jeszcze leczenia nie wynaleziono, ale prace wciąż trwają.

Europejskie zalecenia wskazują wyraźnie, że leki należy wdrażać jak najszybciej, by mukowiscydoza nie zniszczyła nie tylko płuc, ale też innych narządów, głównie trzustki i wątroby. Mediana zgonów w Polsce bez leczenia przyczynowego wynosi 24 lata i najczęściej są to lata udręki, topienia się we własnym śluzie.

Co, jeśli pacjent na czas dostanie leki? "Pozwolą im one na dożycie w dobrej kondycji do średniego wieku dla populacji, czyli około 70-80 lat" - przypominał dr Urlik. Zastrzegł jednak:

- Trzeba pamiętać, że najlepsze efekty leki przynoszą, jeżeli są włączane jak najwcześniej, kiedy choroba jeszcze nie zmieniła organizmu pacjenta, nie doprowadziła np. do trwałych uszkodzeń w płucach.

O tym jednak z pewnością nie pamiętali decydenci. Ministerstwo Zdrowia właśnie wprowadziło drastyczne ograniczenia w dostępie do RDTL (Ratunkowy Dostęp do Technologii Medycznych).

Zarząd Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy (PTM) tego samego dnia wydał rekomendacje, by tabletki w ramach tej procedury podawać dopiero tym pacjentom, którzy wymagają tlenoterapii z powodu przewlekłej niewydolności oddechowej i są w okresie kwalifikacji do transplantacji płuc.

(Pełna treść obu stanowisk dostępna pod linkami, które można znaleźć w naszych źródłach na końcu artykułu).

Mukowiscydoza - zabójcza (nad)interpretacja prawa?

Organizacje pacjenckie są oburzone zarówno stanowiskiem Ministerstwa Zdrowia, jak i Zarządu PTM.

- W sytuacji, gdy cały świat dąży do tego, by pacjentów leczyć jak najszybciej, niektórzy polscy lekarze oczekują, że będziemy bezczynnie przyglądać się, jak gasną nasze dzieci? Ustawa wymaga jedynie, by zagrożone było życie lub ZDROWIE pacjenta, który ma skorzystać z RDTL. Czy naprawdę Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy nakazuje czekać, aż zaczną im gnić płuca? Wtedy często tabletki już nie pomagają przecież. To nie tylko nieludzkie, ale też nieekonomiczne. Wydaje się najpierw pieniądze na nieskuteczne terapie objawowe, potem na tabletki, które już nie pomogą, wreszcie na nieunikniony przeszczep płuc - mówi Anna Cisowska z Ruchu 2000 Powodów, zrzeszającego głównie rodziców dzieci z mukowiscydozą.

Wg informacji uzyskanych przez redakcję od dr. Urlika przez naszą redakcję: jeden przeszczep kosztuje ok. 500 tysięcy złotych, a pierwszy rok po zabiegu ok. 200 tysięcy złotych.

To tylko wierzchołek góry lodowej wydatków przy klasycznych terapiach, prowadzących zresztą do nieuchronnej śmierci. Gdzie ten biznes i oszczędności?

Fundacja Mukobohaterowie odnosi się do decyzji Ministerstwa Zdrowia o zakazie stosowania RDTL "w przypadku pacjentów w wieku co najmniej 6 lat homozygotycznych pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotycznych pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR."

- Pacjentom, których życie i zdrowie mogły być ratowane, mimo braku refundacji - odebrano możliwość leczenia! Intencjonalnie używamy słowa "odebrano", gdyż ta sytuacja w naszej ocenie nie ma żadnych podstaw prawnych.

Warunki leczenia chorych na mukowiscydozę, w których możemy się znaleźć za kilka dni, nie są konsekwencją racjonalnego wykonywania prawa. To, co się stało, to swobodna interpretacja, kolejny smutny dzień dla chorych. W tej sprawie podejmujemy już konkretne działania. Będziemy informować, co dalej - czytamy w oficjalnym komunikacie Mukobohaterów, na ich profilu na Facebooku.

Mukowiscydoza - stanowisko Ministerstwa Zdrowia

W Polsce już niemal 1000 pacjentów z mukowiscydozą otrzymuje leki przyczynowe i dzięki temu wracają do zdrowia, do pracy, do szkoły (to głównie bardzo młodzi ludzie). Państwo polskie postanowiło jednak robić oszczędności wyłącznie na grupie chorych, która wg szacunków może sięgać nawet 200-300 osób (nie mamy wiarygodnych statystyk w Polsce).

Wybrani pacjenci nie dostali refundacji po fiasku negocjacji MZ z producentem leków. Te negocjacje trwały niemal 1,5 roku. Nie dotyczyły nowych leków, a jedynie rozszerzenia refundacji preparatów Kaftrio i Kalydeco o pacjentów z rzadszymi mutacjami i dzieci w wieku 6-11 lat. Dla nich nie było jeszcze wskazań do leczenia, gdy składano ten pozytywnie rozpatrzony wniosek w 2022 roku.

W wielu krajach takie rozszerzenie zajmuje kilka dni. Wykluczeni chorzy nie są mniej chorzy. Po prostu mieli pecha.

Trudno nazwać tę grupę dobrze poinformowaną czy roszczeniową. Tym pacjentom do piątku 10 listopada przysługiwał dostęp do leczenia w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii. Do 16 sierpnia 2023 roku, wg danych NFZ, rozpatrzono zaledwie 5 (słownie: pięć) wniosków o RDTL. Szósty był rozpatrywany. Za każdym razem decyzja Narodowego Funduszu Zdrowia o finansowaniu leczenia była pozytywna.

Większość z tych osób znamy z imienia i nazwiska, bo należny RDTL dostały po interwencji mediów. Przy skali wydatków na leki refundowane, obecna blokada dla garstki osób leczenia w ramach RDTL wydaje się irracjonalna.

Ministerstwo Zdrowia przekonuje, że nie miało innego wyjścia, gdyż po negatywnej opinii AOTMiT (Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji), fiasku negocjacji i wycofaniu wniosku o refundację firmy Vertex Pharmaceuticals, zobowiązuje do tego prawo.

"System RDTL jest ekstraordynaryjnym system dostępu do refundacji dla indywidulanych pacjentów i nie może funkcjonować w zastępstwie refundacji systemowej" - czytamy w oficjalnym stanowisku.

Zastanawiające jest jednak to, że przy pierwszym wniosku ocena AOTMiT także była negatywna (pozytywną wydał tylko Prezes Agencji), a refundacja weszła, nie mówiąc już o blokowaniu RDTL.

Wątpliwości mają nie tylko organizacje pacjenckie, ale także producent leku, który twierdził, że wycofanie wniosku może wręcz ochronić RDTL.

Więcej na ten temat: Bez tego leku 8-letnia Bianka umrze. Jest dostępny w Polsce, ale szpital każe lecieć do Argentyny

To już zapewne analiza dla prawników i nowej władzy, która wkrótce obejmie resort. RDTL i generalnie dostęp do nowoczesnego leczenia chorób rzadkich to priorytet zwycięzcy wyborów, co deklarował Donald Tusk, choćby podczas wystąpienia w Płocku 7 października.

Trzeba posprzątać ten bałagan jak najszybciej. Ministerstwo Zdrowia chwali się, że w 2022 roku na leki w mukowiscydozie wydano 246 mln, o 99 proc. więcej niż rok wcześniej.

Czym tu się chwalić? Rok wcześniej nie było szerokiej refundacji, więc nie było wydatków. Ogromna suma? To naprawdę minimalne wydatki w porównaniu do tych, które wg NIK wydano na puste łóżka covidowe. Tam jest mowa o miliardach.

Więcej na ten temat: 7 mld zł na puste łóżka, zagrożenie życia obywateli. Wstrząsający raport NIK

W lipcu NIK wydał też raport o nieprawidłowościach w RDTL. Okazuje się, że od 26 listopada 2020 r. do 31 maja 2022 r. wydano mniej niż 37 proc. ogółu zaplanowanych na ten cel środków w Funduszu Medycznym. Czyli: nie wykorzystujemy środków budżetowych zaplanowanych przez płatnika, ale ucinamy dostęp do życia garstce chorych.

Mukowiscydoza - stanowisko Zarządu PTM

O RDTL do tej pory ubiegała się garstka chorych, chociaż to świadczenie gwarantowane, a w Polsce obowiązuje równy dostęp do świadczeń leczniczych. O tej możliwości chorych nie informowali lekarze prowadzący i placówki medyczne.

Owszem, prawo mówi, że decyduje lekarz, ale to przecież nie oznacza widzimisię, tylko postępowanie zgodnie z ustawą o zawodzie lekarza, czyli:

"Lekarz ma obowiązek wykonywać zawód, zgodnie ze wskazaniami aktualnej wiedzy medycznej, dostępnymi mu metodami i środkami zapobiegania, rozpoznawania i leczenia chorób, zgodnie z zasadami etyki zawodowej oraz z należytą starannością."

Decyzja MZ w sprawie Kaftrio i Kalydeco wyeliminowała zdecydowaną większość chorych, którzy nie dostali refundacji i dotąd mogli starać się o RDTL.

Nie dotyczy to jednak wszystkich. Wiemy o kilku pacjentach, dla których wciąż teoretycznie jest o co walczyć. To Bianka Zaboklicka, która nie ma wykluczającej dla MZ mutacji 508 i potrzebuje innych leków (Symkevi i Kalydeco), a także dzieci w wieku 2-5 lat, dla których Europejska Agencja Leków wydała rekomendację na leczenie, a w wykluczeniu chyba je przeoczono.

Ta loteria życia i śmierci jest przerażająca, ale trzeba ratować, kogo się da.

Niestety, dla tej garstki pacjentów jest jedna nowa przeszkoda. Rekomendacje Zarządu PTM, który zaleca stosowanie RDTL dopiero u pacjentów na tlenoterapii i kwalifikowanych do transplantacji.

Wśród osób kwalifikowanych do transplantacji dwie uratowały leki z RDTL. Niestety, wg relacji transplantologów zajmujących się przeszczepami, co najmniej kilka osób, które objęła refundacja, potrzebowało jednak transplantacji, ponieważ najpewniej zbyt późno dostały leki.

PTM nie stanowi prawa. Te wytyczne Zarządu nie są obligatoryjne. Należy się jednak spodziewać, że może usztywnić stanowisko innych lekarzy, którzy do tej pory już więcej niż niechętnie składali wnioski o RDTL.

Obawiamy się, że los Bianki Zaboklickiej jest przesądzony. Negatywne opinie o RDTL dla dziecka jeszcze przed tym stanowiskiem PTM wydała prof. Dorota Sands z Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym.

Zdesperowani rodzice postanowili przenieść dziecko do Bydgoszczy, do Wojewódzkiego Szpitala Dziecięcego im. Józefa Brudzińskiego w Bydgoszczy. Tam w ramach RDTL leczony jest Ignacy Pietkiewicz, niemal rówieśnik Bianki. Chociaż chłopiec był już w bardzo poważnym stanie i lekarze nie mieli wątpliwości, że mogą go ocalić tylko tabletki, z całą pewnością nie był kwalifikowany do przeszczepu i nie wymagał tlenoterapii. Leki dostał i jest teraz szczęśliwym, niemal już zdrowym chłopcem.

Niestety, Bydgoszcz też odmówiła. Pod dokumentem przesłanym w tej sprawie do naszej redakcji 7 listopada podpisała się dr. n.med. Radosława Staszak-Kowalska, kierująca Oddziałem Pediatrii, Alergologii i Pneumonologii w Wojewódzkim Szpitalu Dziecięcym w Bydgoszczy.

Prof. Dorota Sands jest prezesem Zarządu PTM. Dr Staszak-Kowalska członkiem zarządu.

Zabiorą nam leki?

Do tej pory pokazywaliśmy Biankę w lepsze dni. W porozumieniu z rodzicami dzisiejsze zdjęcie jest inne. Pokazuje prawdę o życiu z mukowiscydozą.

Mama dziewczynki jest zdruzgotana:

Bianka ma rzadką mutację i dla niej refundacji najpewniej nigdy nie będzie. Wydano na nią wyrok śmierci. Jako matka będę walczyć, nie poddam się i wierzę, że wciąż jesteśmy w grze. Może jednak dziekanów się nad nami ulituje?

Po odmownej decyzji szpitala w sprawie leczenia dziecka, wciąż czekamy na odpowiedź na nasze poważne wątpliwości, czy ta była uzasadniona.

Więcej na ten temat: Szpital ostatecznie odmawia leku śmiertelnie chorej Biance. "Kwestia indywidualnej decyzji"

Poza wskazaniami do RDTL, jeszcze jeden fragment stanowiska Zarządu PTM wywołał nie tylko oburzenie, ale wręcz przerażenie, pacjentów z mukowiscydozą.

Zgodnie z prawem, RDTL jest przyznawane na 3 miesiące, ale terapię można przedłużyć o kolejne 6 miesięcy. Jeśli lekarz specjalista potwierdzi skuteczność terapii ta jest kontynuowana, a Ministerstwo Zdrowia w swoim komunikacie zapewnia, że pacjentów, którzy już dostali RDTL, nadal będą obowiązywały stare zasady.

Zarząd PTM jednak ostrzega:

Choć istnieje możliwość kontynuowania leczenia w przypadku potwierdzonej skuteczności leczenia danym lekiem, pierwotnie RDTL nie był przewidziany do takich terapii. Nie wiadomo, jak długo płatnik będzie finansował takie leczenie.

Podziękuję pani doktor

Rozpacz - to słowo chyba najlepiej odzwierciedla to, co czują teraz ocaleni szczęściarze, pacjenci wykluczeni przez MZ i ci, którzy może by się wywinęli od tego wyroku, gdyby nie PTM.

23-letnia Zuzanna Krasuska, dzięki interwencji "Poradnika Zdrowie", dostała leki dwa miesiące temu:

- Mój stan już poprawił się drastycznie. Jestem zdruzgotana informacjami na temat blokady RDTL. Mukowiscydoza to tragedia dla całych rodzin, nie tylko osób chorych, chociaż one bez wątpienia cierpią najbardziej. Nie rozumiem wytycznych, mukowiscydoza zniszczyła mi życie.

Jacek Kończewicz dostał leki 6 listopada. Trafił do naszej redakcji z polecenia transplantologa, który stwierdził przy kwalifikacji pacjenta do przeszczepu, że ten nie dostał wcześniej tabletek, które mu przysługiwały. Lekarz nie odesłał chorego do lekarzy, tylko do dziennikarki. Udało się tym razem nawet bez artykułu:

- Jestem szczęśliwy, bo dzięki tym tabletkom otrzymałem nowe życie. Od wczoraj jest mi też troszkę wstyd i dziwnie się czuję, że chyba jako ostatni dostałem szansę, gdy innych młodych ludzi jej pozbawiono.

W tym samym ośrodku leczony jest też 23-letni pan Wojtek. Niestety, zgłosił się do redakcji trochę później niż pan Jacek. Podobno wniosek dla niego także został już złożony, ale nie będzie rozpatrywany.

Mama mężczyzny, Małgorzata Kapaczyńska, jest "złamana bólem":

"18 września poprosiliśmy o RDTL. Lekarz się ociągał, a teraz jest po wszystkim. Chyba muszę osobiście podziękować za tę opieszałość i zaprosić na pogrzeb".

Aktualizacja, 14.11.23

Nie byliśmy pewni skali tego sugerowanego zalewu wniosków o RDTL, który teoretycznie mógłby uzasadniać obawy o bezpieczeństwo finansów państwa. Udało się jednak uzyskać aktualne dane z NFZ:

"Zgodnie z informacjami zawartymi w Centralnej Bazie Wniosków i Decyzji (CBWiD) na dzień 14 listopada 2023 r. leczenie mukowiscydozy w 2023 roku w ramach procedury RDTL przedstawia się następująco:

• terapia lekiem Kaftrio – 11 pacjentów w populacji 6-12 lat, w tym 2 nowych pacjentów (nowe wnioski), którzy już rozpoczęli terapię, a wnioski są już potwierdzone przez oddział NFZ;
• terapia lekiem Kalydeco - 11 pacjentów w populacji 6-12 lat, w tym 2 nowych pacjentów (nowe wnioski), którzy już rozpoczęli terapię, a wnioski są już potwierdzone przez oddział NFZ.

Obecnie w CBWiD brak jest wniosków, które byłyby jeszcze w trakcie procedowania."

11 osób w porywach do 22 (Kaftrio i Kalydeco to zwykle terapia łączona)  przy niemal tysiącu pacjentów finansowanych z budżetu państwa spowodowały drastyczne zaostrzenie kryteriów? Nie da się tego skomentować.

Aktualizacja, 20.11.2023

Pan Wojtek jednak dostał RDTL. NFZ, przed wejściem nowych przepisów, zatwierdził ostatnie złożone wnioski. Mama mężczyzny ubolewa, że w emocjach wypowiedziała słowa zawarte w artykule, ale w chwili publikacji nie miała pojęcia, że jej syn ma być ostatnim ocalonym dzięki RDTL

Szczegółowe wyjaśnienia w tej sprawie zamieściliśmy w dodatkowym artykule:

Akurat tego pogrzebu nie będzie. "Przepraszam"

Eliza Dolecka