Zmienili przepisy dosłownie "rzutem na taśmę". Czy Igor i Lenka dostaną potrzebny lek?

Nowoczesne leczenie chorób rzadkich i troska o niepełnosprawnych miały być priorytetem dla odchodzącej władzy. W wielu przypadkach okazały się solą w oku. Pod koniec listopada pisaliśmy o rodzeństwie z rzadką chorobą kości, których zdrowie może ocalić nowoczesny lek asfotaza alfa. Co dalej z Igorem i Lenką? Ręce opadają.

Ocenia się, że zaledwie w przypadku 5 proc. ciężkich, odbierających zdrowie i życie, chorób rzadkich, jest już dziś leczenie, które może znacząco zmienić przyszłość ludzi nimi dotkniętych. Cywilizowany świat dąży do tego, by wdrażać je jak najwcześniej, nawet wtedy, gdy terapie są pozornie bardzo drogie w stosunku do klasycznego, nieskutecznego leczenia. Oceniając opłacalność najnowocześniejszych technologii bierze się nie tylko aspekty humanitarne, ale i ekonomiczne. Gdy od ceny leków odjąć koszty leczenia powikłań, przewlekłą rehabilitację, wydatki na renty i hospitalizacje, wychodzi naprawdę niespodziewanie tanio. Na nowoczesne terapie decydują się nie tylko najbogatsze kraje deklarujące troskę o obywatela, ale też Czechy, Rumunia czy generalnie niezbyt prospołeczna Rosja. U nas wydaje się, że jest jakby odwrotny trend.

Niszcząca hipofosfatazja

Rodzeństwo, 13-letnia Lena i 16-letni Igor urodzili się z hipofosfatazją, nazywaną też chorobą kruchych kości. Rodzice ostateczną diagnozę dzieci poznali dopiero w 2021 roku. U chłopca pierwsze objawy pojawiły się, gdy miał 1,5 roku, dziewczyna ciężko chorowała od noworodka. Dziś obojgu grozi wózek inwalidzki.

Poznaj szczegóły tej historii: "Zaczęło się od wypluwania zębów, teraz grozi im wózek". Jej dzieci mają chorobę kruchych kości

Lekarze z ośrodka, w którym obecnie leczone są nastolatki, robią wszystko, by przybliżyć Polakom problem tej przerażającej w skutkach choroby i umożliwić pacjentom nowoczesne leczenie.

Niestety, mniej więcej w tym samym czasie, gdy organizowali konferencję prasową, w Ministerstwie Zdrowia już zdecydowano o przyszłości Leny, Igora i niewielkiej grupy pacjentów dotkniętych ciężką postacią hipofosfatazji.

10 listopada - sądny dzień dla pacjentów z chorobami rzadkimi

Jak nas poinformował oficjalnie NFZ, aktualnie w Polsce nie ma możliwości, by Igor i Lena otrzymali lek, który jest szansą na ich normalne, zdrowe życie. Lek Strensiq (nazwa handlowa jedynej terapii asfotazą alfa) był dla nich teoretycznie osiągalny przed 10 listopada.

"Zgodnie z aktualnym komunikatem Ministra Zdrowia w sprawie produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych, z dnia 10 listopada 2023 r., informuję, że lek Strensiq, we wskazaniu Hiperfosfatazja dziecięca, znajduje się na liście produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Komunikat jest dostępny na stronie internetowej Ministerstwa Zdrowia" - czytamy w oficjalnej odpowiedzi z NFZ.

10 listopada na listę wykluczeń z RDTL trafiły też leki Kaftrio i Kalydeco stosowane w niektórych mutacjach mukowiscydozy. Naprawdę trudno zrozumieć, skąd ta nadgorliwość ustępującej władzy, by na koniec pozbawiać pacjentów dostępu do nowoczesnego leczenia.

Więcej na ten temat: "Podziękuję za opieszałość i zaproszę na pogrzeb". Chorzy z rzadkimi mutacjami skazani na śmierć

Będzie leczenie preparatem Strensiq... jednej osoby

- Według danych zawartych w Centralnej Bazie Wniosków i Decyzji w ramach procedury RDTL lekiem Strensiq leczony jest obecnie jeden pacjent - kontynuuje w odpowiedzi NFZ - Pacjenci, którzy rozpoczęli leczenie produktem leczniczym niepodlegającym finansowaniu w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych przed dniem obowiązywania właściwego wykazu, mają prawo do kontynuacji leczenia pod warunkiem udowodnienia skuteczności dotychczasowego leczenia.

RDTL staje się w Polsce karykaturą samego siebie. Procedura, która miała ułatwić pacjentom dostęp do najnowocześniejszych technologii, w rzeczywistości okazuje się narzędziem do segregowania chorych i fikcją.

Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych, wbrew nazwie, nie służy wyłącznie do ratowania życia. To świadczenie gwarantowane, przysługujące także wtedy, gdy zagrożone jest "tylko" zdrowie. Niestety, wielu lekarzy nie zna przepisów, nie rozumie tej procedury i nawet niechcący działa na niekorzyść pacjenta.

RDTL jest w pewnym stopniu faktycznie "ostatnią deską ratunku", to znaczy lekarz może wystawić wniosek dla chorego dopiero wtedy, gdy zawiodły wszystkie inne dostępne metody leczenia.

Rzecz w tym, że w przypadku nieuleczalnych chorób, na które do tej pory leczenia nie było, chorzy to kryterium spełniają. Jeśli w danej jednostce chorobowej pojawia się pierwszy lek przyczynowy, nie można go odmawiać, bo są też leki objawowe. To absurdalne i wiedzą o tym urzędnicy, resort zdrowia.

Analogicznie: wzięcie paracetamolu nie jest przeciwwskazaniem do wzięcia antybiotyku przy infekcji bakteryjnej. Stosowanie rehabilitacji w hipofosfatazji nie odbiera prawa do leczenia preparatem Strensiq, a w achondroplazji lekiem Voxzogo. Stosowanie antybiotyków i inhalacji w mukowiscydozie nie powinno blokować stosowania leczenia przyczynowego w ramach RDTL.

Niestety, na koniec kadencji Ministerstwo Zdrowia wykluczyło wiele skutecznych leków z listy RDTL, chociaż co roku zostają w NFZ środki przeznaczone na ten cel.

Zazwyczaj obecnie skreślonym ludziom przez wiele miesięcy obiecywano pomoc, nowatorskie technologie trafiały na listy priorytetowe itd. Tak było choćby z lekiem Luxturną dla chorych na wrodzoną ślepotę Lebera. Krajowy konsultant ds okulistyki Marek Rękas mówił o rozwiązaniach systemowych.

Dziś kończy się prywatna zbiórka środków na lek dla Kacpra Gruchały. Nie zanosi się na happy end, bo wciąż brakuje pieniędzy choćby na pół oka. Dla starszego brata Darka zbiórka już potrzebna nie jest, bo stracił wzrok. RDTL było dla obu braci, tylko klimatu nie było.

Zadanie dla nowego ministra

Lenie i Igorowi można jeszcze pomóc. W naszej ocenie nieprawidłowości w RDTL powinno być jedną z pierwszych kwestii, którą zajmie się nowy minister zdrowia. Wiele patologii w procedurze wskazała już Najwyższa Izba Kontroli. Wystarczy zapoznać się z raportem.

Ucieka nam świat i czas. Pacjenci nie potrzebują szumnie ogłaszanych narodowych planów dla chorób rzadkich, pięknych stron w internecie i sztabu ekspertów, którzy takie plany tworzą przez lata. Potrzebują konkretów.

Więcej na temat walki o wzrok braci Gruchałów: Kacpra oczy gasną, dla Darka nie ma już nadziei. "Zostaliśmy sami"

Eliza Dolecka