Refundacja nadchodzi, ale Igor musiał emigrować. O nadziei, która umiera ostatnia

"Nie uwierzę, póki nie zobaczę" - mówi z goryczą mama Igora, Renata Ostrowska. Lek dla jej syna pojawił się wreszcie w zapowiedziach refundacyjnych, ale dla Igora to dużo za późno i wciąż nie oznacza, że nastolatek naprawdę dostanie pomoc, o którą błagali urzędników. Aktualnie mieszkają w Niemczech i jeszcze nie pakują się do powrotu.

To w zasadzie wspaniałe wieści. Po miesiącach, a właściwie latach, apeli, próśb i protestów, Ministerstwo Zdrowia zapowiada refundację od stycznia leków Luxturna (woretygen neparwowek) i Voxzogo.

Pierwszy przeznaczony jest dla pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera, na którą cierpią Kacper i Darek Gruchała, bohaterowie naszej publikacji. Niestety, na uratowanie oka Darka jest już za późno. Kacper dostał lek za 1,5 mln zł w październiku, ale tylko dzięki publicznej zbiórce pieniędzy. Na kolejną, niezbędną dawkę nie ma już środków. Może więc chociaż jemu refundacja przyniesie pomoc.

Voxzogo (wosorytyd) to lek stosowany w leczeniu achondroplazji, na którą cierpi 14-letni Igor. Chłopak wraz z rodzicami mężnie walczył nie tylko o prawo do leczenia, ale w ogóle do pozostania w ojczyźnie. Od sierpnia mieszka za granicą, gdzie o lek nie trzeba było błagać.

Igor Ostrowski - przymusowy emigrant medyczny

Minęła dekada od czasu, gdy rodzice Igora po raz pierwszy usłyszeli o leku, który może odmienić los ich syna. Chłopak urodził się z achondroplazją, rzadką chorobą genetyczną, która jest przede wszystkim kojarzona z małorosłością (średni wzrost mężczyzn dotkniętych tą wadą to ok. 130 cm).

Achondroplazja oznacza zaburzenie proporcji ciała, niesamodzielność przy codziennych czynnościach, walkę z nieznośnym bólem pleców i kończyn, zabójcze bezdechy, powikłania neurologiczne i kardiologiczne, co znacząco skraca długość życia w stosunku do populacji. Przed wynalezieniem Voxzogo w zasadzie jedyną formą leczenia było chirurgiczne usuwanie deformacji, które często i tak nie pozwalało uniknąć ciężkiej niepełnosprawności.

Lek, którego substancją czynną jest wosorytyd, pozwala urosnąć znacznie więcej niż zaplanowała natura, nawet dodatkowe kilka centymetrów rocznie. Stosowanie leku ma jednak sens tylko do czasu, gdy nasady kości długiej nie są zamknięte, czyli póki dziecko może rosnąć.

Każdy centymetr jest na wagę złota, zwłaszcza gdy jest się już nastolatkiem. Igor nie mógł już dłużej czekać.

Kolejne kraje wprowadzały refundację Voxzogo, w Polsce trwały "niezbędne procedury". Chłopak miał wreszcie dostać lek latem 2023 roku w ramach RDTL (Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych). Późno w stosunku do możliwości w wielu innych krajach, ale i tak radość rodziny Ostrowskich była wielka.

Niestety, w sierpniu 2023 roku, dosłownie kilka dni przed podaniem leku Igorowi, ówczesny minister Adam Niedzielski zablokował procedurę RDTL dla Voxzogo. Lek nadal mogło przyjmować 10 pacjentów i żaden więcej.

Rodzice i sam Igor mocno zaangażowali się w zmianę tej decyzji, podobnie zresztą jak inne osoby ze Stowarzyszenia na rzecz dzieci z achondroplazją "Odblokuj Życie".

Poddali się po roku i zdecydowali na emigrację "za lekiem".

Achondroplazja: od listopada Igor przyjmuje lek

Nim rodzina Ostrowskich zdecydowała się na wyjazd z Polski, próbowali wszystkiego, co podpowiadał rozsądek i desperacja, żeby zostać w kraju. Pisma do NFZ, kolejnych ministrów zdrowia, nawet błaganie o ratunek Jarosława Kaczyńskiego. Wszystko na nic.

Nowa władza też nie podejmowała szybkich decyzji, bo "wszystko trzeba było dokładnie sprawdzić". Na koniec Igor napisał list otwarty do Rzeczniczki Praw Dziecka, Moniki Horny-Cieślak:

W zeszłym roku, w sierpniu, lek został zablokowany w Polsce, a ja już byłem po wszystkich akceptacjach, badaniach i miałem go za chwilę dostać. Może sobie Pani wyobrazić, jak się wtedy poczułem?

 - pytał zrozpaczony w otwartym liście, tak realnie już pożegnalnym.

Było wiadomo, że formalna machina, nawet jeśli ruszy, potrzebuje czasu. Można było teoretycznie tymczasowo przywrócić RDTL. Tak się nie stało. Refundacja ma być od stycznia, ale Igora już tu nie ma.

Na obcej ziemi chłopak dostał już lek, chociaż też są procedury, potrzebna była diagnostyka i sporo formalności. Jest szczęśliwy, że się udało, chociaż bardzo tęskni do Polski. Mimo wszystko. Zostawił w niej przecież przyjaciół, swoje dotychczasowe życie. Rodzicom też nie jest łatwo.

Zobacz także: Pierwszy taki przeszczep w Polsce

Zobacz galerię 7 zdjęć

Achondroplazja - cena leczenia zagranicznego

Renata Ostrowska twierdzi, że w systemie opieki zdrowotnej w Niemczech odnajdują się z Igorem znakomicie. "Tujesteś petentem, a tam klientem, zupełnie inny poziom" - mówi. A jednak rodzinie jest ciężko:

Chcemy wracać, gdy to będzie możliwe. Żyjemy teraz na dwa domy - ja z Igorem w Dreźnie, mąż w Polsce, gdzie ma pracę. Moje niemieckie zatrudnienie umożliwia leczenie syna. Finansowo nie jest lekko, ale w miarę do udźwignięcia. Dziennie leczenie Igora to koszt ok. 4 tys. złotych. Bez niemieckiej refundacji to byłoby zupełnie nierealne.

Igor chodzi do prywatnej szkoły. Nie zna języka niemieckiego, uczy się więc w placówce międzynarodowej, angielskojęzycznej. Jak zapewnia mama, początki były dla niego trudne, ale teraz już zintegrował się z klasą.

Wszyscy muszą to przetrzymać, bo przecież wiedzą, jak wysoka jest stawka. Igor ma aktualnie 142 cm wzrostu. Każdy następny jest bezcenny.

Kiedy powrót do Polski?

Będziemy planować dopiero, jak lek w Polsce będzie rzeczywiście dostępny.

- podkreśla pani Renata i trudno jej się dziwić.

Refundacja na papierze - kiedy realnie lek?

Trudno precyzyjnie odpowiedzieć na tak postawione pytanie. Generalnie urzędnicy zwykle uprzedzali, że od czasu pojawienia się leku na liście refundacyjnej, trzeba się liczyć z mniej więcej kwartalnym wdrażaniem.

Bywa jednak różnie. Czasem po wielu miesiącach pacjenci wciąż nie mogą doczekać się leczenia, bo kolejka do badań kwalifikacyjnych jest niemiłosiernie długa, bo szpital nie rozpoczął niezbędnego przetargu, bo nie dopełniono innych formalności.

Gdy wdrażano program lekowy w mukowiscydozie, wielu chorych na leczenie czekało 9 miesięcy i dłużej. Na ogromne trudności napotkały w tym roku pacjentki z rakiem szyjki macicy, które liczyły na immunoterapię z pembrolizumabem. Po kilku miesiącach od ogłoszenia refundacji lek dostała tylko garstka pacjentek w jednym województwie.

Może tym razem będzie inaczej? Trudno jednak gdybać, czy i kiedy Igor będzie mógł wrócić do Polski.

A co z Luxturną dla Kacpra? Tu można pozwolić sobie na pewien optymizm, jeśli tylko urzędnicy niczego nie opóźnią. Lekarze z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego w Poznaniu od samego początku stali murem za swoimi pacjentami i robili naprawdę wszystko, by umożliwić im leczenie. Teraz z pewnością skrócą czas wdrożenia niezbędnych procedur do minimum.

Eliza Dolecka