Pamiętacie Ice Bucket Challenge? Wyzwanie się opłaciło, powstał nowy lek

FDA niedawno zatwierdziła lek na stwardnienie zanikowe boczne (SLA), który częściowo zawdzięcza swoje istnienie viralowemu Ice Bucket Challenge z 2014 roku. Nowa nadzieja dla ciężko chorych? Niestety, pojawiły się wątpliwości.

Nowy lek na SLA

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła w ubiegłym tygodniu preparat do leczenia pacjentów z SLA, czyli stwardnieniem zanikowym bocznym znanym także jako choroba Lou Gehriga. Stwardnienie zanikowe boczne to wyniszczające zaburzenie neurologiczne, które powoduje paraliż i śmierć. 

Wszystko dzięki viralowemu wyzwaniu

Stworzenie leku i koszty testów zostały częściowo sfinansowane z funduszy zebranych w 2014 r. dzięki Ice Bucket Challenge - internetowemu wyzwaniu, w którym ludzie wylewali sobie wiadro lodowatej wody na głowę. Wszystko po to, aby promować świadomość w tematyce choroby, jaką jest SLA. Kwota, jaką zebrano wynosiła ponad 2 miliony złotych!

Stowarzyszenie ALS z funduszy zebranych z darowizn z wyzwania, przekazało producentowi leku grant w wysokości 750 tys. dolarów amerykańskich na pilotażowe badanie kliniczne w 2016 r., a następnie kolejny grant w wysokości 1,46 mln dolarów na opłacenie fazy 2 badania klinicznego leku. Zatwierdzenie leku przez FDA to dla Stowarzyszenia "znaczący krok” w walce z ALS. 

Wątpliwości związane z nowym lekiem

Choć sukces nowego leku daje ogromną nadzieję dla pacjentów z tym ciężkim schorzeniem, pojawiły się wątpliwości. Lek został zatwierdzony przez FDA na podstawie danych pochodzących z niewielkiego badania 2 fazy, a większe badanie fazy 3 nie zostało jeszcze zakończone. Początkowo eksperci z FDA podkreślali, że ​​dane nie dostarczyły wystarczających dowodów na dopuszczenie nowego leku do obrotu, ale zmienili zdanie z uwagi na ogromne zapotrzebowanie na leczenie SLA.

Ostatecznie uznano, iż wykazano istotne dowody skuteczności leku, dzięki czemu FDA oceniła, że odsetek niepewności jest na tyle niewielki, że lek może zostać oficjalnie zatwierdzony.

„Biorąc pod uwagę poważny i zagrażający życiu charakter SLA oraz znaczną potrzebę leczenia, ten poziom niepewności jest w tym przypadku akceptowalny” – czytamy w memorandum FDA.

Powaga SLA 

Stwardnienie zanikowe boczne (SLA) jest postępującym schorzeniem neurologicznym. Na SLA chorował m. in. wybitny fizyk, Stephen Hawking. W przebiegu choroby dochodzi do porażenia neuronów ruchowych, co z kolei powoduje stopniowe upośledzenie funkcji wszystkich mięśni ciała, a w konsekwencji śmierć. W przypadku Stephena Hawkinga SLA miało wyjątkowo przewlekłą postać, jednak większość pacjentów nie ma szans, na tak długie życie z tą chorobą.

Marcelina Dzięciołowska