Nowy lek spowalnia rozwój alzheimera. Ale ma swoje ciemne strony

Choroba Alzheimera nadal pod wieloma względami jest schorzeniem-zagadką. Ale nadzieje chorym i im bliskim daje rozwój medycyny. Teraz do gry wchodzi nowy lek, który może spowalniać rozwój schorzenia i spadek zdolności poznawczych u konkretnej grupy chorych.

Ta eksperymentalna terapia opracowana przez amerykański koncern farmaceutyczny Lilly daje nadzieję na lepsze opcje leczenia osób cierpiących na chorobę Alzheimera. Naukowcy stworzyli drugi tego typu lek, który może pomóc pacjentom we wczesnej fazie choroby. Wyniki badań są obiecujące – lek biologiczny może spowolnić spadek zdolności poznawczych, ale ma swoje minusy.

Badania potwierdzają korzyści ze stosowania takich leków

Rezultaty badań opublikowano 3 maja. Brało w nich udział 1182 osoby w wieku od 60 do 85 lat z wczesną diagnozą alzheimera, którą badacze definiowali jako łagodne otępienie i upośledzenie funkcji poznawczych. Analizy trwały 18 miesięcy i prowadzono w je w Australii, Europie, Japonii, Kanadzie, Stanach Zjednoczonych i Wielkiej Brytanii.

Uczestnicy analiz - podzieleni na dwie grupy - przyjmowali lek biologiczny donanemab w postaci wlewu dożylnego albo placebo. Grupa naukowców zarówno na początku, jak i na końcu badania, oceniała u uczestników pod kątem:

• zdolności poznawczych,
• umiejętności omawiania bieżących wydarzeń badanych,
• wykonywania codziennych zadań,
• zarządzenia finansami.

Samo działanie leku opiera się na usunięciu amyloidu z mózgu, co zdaniem eksperta dra Ronalda Petersena z Mayo Clinic – może rozwiać wątpliwości dotyczące korzyści wynikających ze stosowania leków tej kategorii i potwierdzać skuteczność wdrożenia terapii na wczesnym etapie.

Badania wykazały, że osoby, który przyjmowały lek, miały o 35 proc. wolniejszy spadek ogólnych wyników w porównaniu z grupą placebo. Po 12. miesiącach połowa nie miała śladów płytek amyloidowych w mózgu, a 47 proc. leczonych przez cały okres analiz, nie miało progresji choroby w porównaniu z 29 proc. w grupie placebo.

"Skromny efekt leczenia"

Choć 35 proc. spadek wydaje się efektem silnym statystycznie, z drugiej strony może nie mieć znaczenia klinicznego – zaznaczają eksperci. Chodzi o to, że pamięć po zastosowaniu terapii nie powraca. Susan Kohlhaas z "Alzheimer's Research UK" zaznaczyła, że "efekt leczenia jest skromny”.

Co ważne - i na co także zwracają uwagę specjaliści - trudno określić, jaki rzeczywisty wpływ będzie miało spowolnienie rozwoju alzheimera na chorych. Niepokojące jest również potencjalne ryzyko wynikające ze stosowania tego leku biologicznego. Chodzi przede wszystkim o prawdopodobieństwo obrzęku mózgu i krwawień.

Groźne skutki uboczne

W przypadku 24 proc. badanych, którzy przyjmowali leki, stwierdzono obrzęk mózgu. Podobnego efektu ubocznego nie zauważono u uczestników stosujących placebo. Z kolei krwawienia wystąpiły u 31 proc. osób, które stosowały donanemab, w porównaniu z 13 proc. osób, które go nie przyjmowały.

Choć w większości badanych krwawienia ustąpiły po zastosowaniu leczenia, trzech uczestników zmarło. Firma tłumaczy, że częstość występowania poważnego obrzęku mózgu wynosiła 1,6 proc., dwa zgony przypisano chorobie, a trzeci incydent był efektem poważnego obrzęku.

Specjaliści podkreślają, że potrzeba dalszych badań, które określą dokładniej ryzyko poważnych skutków ubocznych przed wprowadzeniem donanemabu na rynek. Ale firma Lilly zapowiedziała, że złoży wniosek o zatwierdzenie leku przez FDA, czyli amerykańską Agencję Żywności i Leków, do końca czerwca.

– Oczywiście widać tu korzyści, ale należy wziąć pod uwagę pewne ryzyko – dodał dr Eric Reiman, dyrektor wykonawczy "Banner Alzheimer's Institute" prowadzący badania donanemabu u pacjentów przedobjawowych.

Patrycja Pupiec