Eksperymentalna terapia Pfizera przerwana. Zmarł jeden z pacjentów

Eksperymentalna terapia genowa Pfizera, mająca za zadanie leczyć dystrofię mięśniową Duchenne'a, zakończyła się fiaskiem. Jak donosi Reuters, nie odnotowano poprawy stanu pacjentów, a jedna z osób poddana terapii - kilkuletni chłopiec - nie żyje.

Porażka eksperymentalnej terapii genowej

Koncern Pfizer przerywa prace nad eksperymentalną terapią genową. Powód? Opracowywane leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) okazało się nieskuteczne. W porównaniu z placebo, nie było efektów w postaci poprawy funkcji ruchowych pacjentów.

Ponadto, Pfizer przekazał informację o śmierci jednego z pacjentów. U chłopca doszło do zatrzymania akcji serca po tym, jak zastosowano u niego eksperymentalną terapię genową.

"Zgłoszono śmiertelne poważne zdarzenie niepożądane jako zatrzymanie akcji serca u uczestnika badania fazy 2 DAYLIGHT" – przekazał rzecznik Pfizera w korespondencji z agencją Reuters. Zmarły chłopiec otrzymał fordadistrogene movaparvovec, eksperymentalną rekombinowaną terapię genową.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a - co to

W badaniu brali udział chłopcy w wieku 2-3 lata, chorujący na dystrofię mięśniową Duchenne'a. To genetyczna choroba, która powoduje degenerację mięśni. Choroba statystycznie dotyczy 1 na 5000 żywo urodzonych dzieci, głównie chłopców.

Wiadomo, że większości pacjentów, leczonych z powodu dystrofii mięśniowej Duchenne'a, brakuje jednego z białek. Chodzi o białko dystrofiny, które sprzyja utrzymaniu mięśni w całości. 

Pfizer potwierdza, że doszło do śmierci młodego pacjenta 

W dostępnym w sieci oświadczeniu Pfizera czytamy, że pacjent otrzymał badany lek genowy, fordadistrogene movaparvovec, na początku 2023 roku. Reuters potwierdził wiarygodność oświadczenia, choć nie od razu otrzymał odpowiedź od Pfizera.

Pfizer przekazał, że razem z niezależnym zewnętrznym zespołem eksperckim szuka przyczyny śmierci młodego pacjenta.

"Bezpieczeństwo i dobro pacjentów w naszych badaniach klinicznych pozostaje naszym najwyższym priorytetem, i zobowiązujemy się do dzielenia się większą ilością informacji ze społecznością medyczną i pacjentów, gdy tylko będzie to możliwe" - podkreślają przedstawiciele firmy Pfizer. 

CZYTAJ TEŻ: "Słyszy nawet szept, zaczęła mówić". Terapia genowa przywróciła słuch rocznej dziewczynce

Jak ustalono, niezbędne jest 5-letnie monitorowanie pacjentów po zakończeniu terapii genowej, która trwała od 2022 roku i planowana była do 2029 roku.

Eksperymentalna terapia została przerwana 

Eksperymentalna terapia genowa była też testowana w innym badaniu, o nazwie CIFFREO, u chłopców w wieku od 4 do niespełna 8 lat. Firma Pfizer planuje niebawem rozpocząć główną analizę 3 fazy badania CIFFREO fordadistrogene movaparvovec.

Zdecydowano jednak o wstrzymaniu kolejnych podań dawek. Wstrzymanie dawkowania nie zamyka innych trwających badań nad eksperymentalną terapią, ponieważ dawkowanie w tych badaniach zostało zakończone, a jedynie trwać będzie analiza zebranych danych.

"Jesteśmy świadomi, że wielu w społeczności pacjentów ma nadzieję na potencjalne korzyści z fordadistrogene movaparvovec w leczeniu DMD, i będziemy kontynuować zbieranie danych z naszych badań w celu oceny jego zdolności do leczenia tej choroby." - podaje Pfizer w medialnym oświadczeniu publikowanym przez organizację non-profit Parent Project Muscular Dystrophy.

To nie jest pierwszy zgon pacjenta, który otrzymał eksperymentalne leczenie. W grudniu 2021 roku Pfizer zgłosił śmierć młodego mężczyzny uczestniczącego w fazie 1 badania DMD. Firma wstrzymała wtedy badania, z uwagi m.in. na kliniczny zakaz nałożony przez FDA.

Katarzyna Głuszak