Najdroższy lek na SMA będzie refundowany. Jedna dawka kosztuje 9 mln

Minister zdrowia Adam Niedzielski potwierdził, że od września na liście leków refundowanych znajdzie się preparat stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. To najdroższy, jeśli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek na SMA.

Zolgensma to lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Przeznaczony będzie dla dzieci w wieku do sześciu miesięcy.  Roczna refundacja leku Zolgensma wyniesie ok. 300 mln zł. Adam Niedzielski podkreślił, że refundacja jest możliwa dzięki budżetowi Funduszu Medycznego. Został on powołany na mocy ustawy z dnia 7 października 2020 roku. Celem Funduszu jest wsparcie profilaktyki, diagnostyki oraz leczenia chorób cywilizacyjnych, nowotworowych i rzadkich dla osób do 18. roku życia.

Najdroższy lek będzie refundowany

W Polsce nowoczesne formy terapii SMA dostępne są od 2019. Od tego czasu choroba ta przestała być śmiertelnym zagrożeniem. Od września do grona leków refundowanych trafi najdroższy lek.

„To najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Mówię tutaj o leku Zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6. miesięcy. On będzie podawany oczywiście w wyniku stosowania programu przesiewowego” – powiedział Niedzielski.

Polska wiedzie prym w leczeniu SMA

Minister zdrowia podkreśla, że „Polska ma najszerszą ofertę wsparcia na chorych na SMA". Według Niedzielskiego nasz kraj należy do grona najbardziej zaawansowanych krajów wprowadzających kompleksowe rozwiązania dla pacjentów z SMA.

„W ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzamy też lek, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem, który ze względu na trudność podawania czasami wymaga przejścia na inną formę podania, bo to jest lek podawany w tradycyjny sposób, a nie tak jak nusinersen w postaci iniekcji” – tłumaczy Niedzielski.

Czym jest SMA?

SMA (rdzeniowy zanik mięśni) to rzadka choroba o podłożu genetycznym. Polega ona na osłabieniu i stopniowym zaniku mięśni. Spowodowane jest to obumieraniem neuronów ruchowych znajdujących się w przednich rogach rdzenia kręgowego, odpowiedzialnych za pracę mięśni. W skutek tego następują osłabienie mięśni szkieletowych, niedowład ruchowy, zaburzenia odżywiania oraz niewydolność oddechowa. Mogą one doprowadzić do poważnych powikłań i śmierci.

Weronika Rumińska