Mukowiscydoza: leki za darmo, ale rodzice Bianki będą dalej płacić. "Absurdalna niegodziwość"
Wielka radość chorych i ich rodzin. Ministerstwo Zdrowia ogłasza nową listę refundacyjną, a na niej Kaftrio dla kolejnych chorych z mukowiscydozą - dzieci poniżej 12. roku życia i części pacjentów z rzadszymi mutacjami. 9-letnia Bianka z tego nie skorzysta. Jest lek, ale "mutacja niewłaściwa".
Teoretycznie jest już możliwość ratowania w Polsce wszystkich pacjentów z mukowiscydozą, dla których jest dostępne na świecie nowoczesne leczenie przyczynowe. Modulatory CFTR to oficjalnie uznany przełom w medycynie: śmiertelna choroba (mediana zgonów w Polsce przed ich wprowadzeniem wynosiła 24 lata) dzięki nim stała się przewlekłą. Co więcej - wczesne wprowadzenie leku sprawia, że chory w dobrym zdrowiu może dożyć późnej starości tak, jakby urodził się bez mukowiscydozy.
Obecna władza zrobiła wszystko, co mogą zrobić urzędnicy, by ocalić każdą osobę z mukowiscydozą w Polsce przed nieludzkim cierpieniem i przedwczesną śmiercią. Niestety, diabeł tkwi w szczegółach i przyjazne przepisy nie pomogą 9-letniej Biance Zaboklickiej, w sprawie której "Poradnik Zdrowie' interweniuje, wciąż nieskutecznie, od jesieni 2023 roku. Potrzeba dobrej woli jednego lekarza.
Mukowiscydoza - obecna sytuacja prawna
W 2022 roku Polska dołączyła do krajów, które "refundują szeroko" leczenie przyczynowe mukowiscydozy. Nowoczesne tabletki, które trzeba przyjmować do końca życia, sprawiają, że lepki śluz nie niszczy chorym płuc, pozwala normalnie oddychać, zamiast walczyć o każdy oddech.
Nowe leki, wcześnie zastosowane, dają też szansę na uniknięcie uszkodzenia wielu narządów (wątroby, trzustki) i długie, dobre życie ok. 90 proc. chorych (dla 10 proc. chorych wciąż nie wynaleziono leku). W Polsce to ok. 1350 osób (nadal nie mamy pełnej bazy pacjentów). Wg danych NFZ, leczeniem objętych jest ok. 1000 osób i jeszcze do niedawna wydawało się, że dla pominiętych ok. 350 osób (głównie dzieci poniżej 12. roku życia i pacjentów z najrzadszymi mutacjami) nie ma szans na ratunek, bo procedury rozszerzające refundację ślimaczyły się, eksperci podkreślali, że "Polski nie stać" itd.
Kiedy w listopadzie 2023 roku ówczesny minister zdrowia Adam Niedzielski zablokował procedurę RDTL, "ostatnią deskę ratunku", dla pominiętych chorych, sytuacja wydawała się beznadziejna.
Już na początku roku nowa władza dała jasny sygnał, że nie zamierza oszczędzać pieniędzy na życiu chorych w piekle mukowiscydozy. Leki dla pominiętych pacjentów zniknęły z listy wykluczeń RDTL.
Teraz mamy rozszerzoną refundację (więcej na temat nowej listy).
Niestety, decyzja o RDTL w polskiej rzeczywistości to martwy przepis, Biance i kilkunastu (kilkudziesięciu?) chorym nie pomoże. Nadal są w praktyce wykluczeni.
Mukowiscydoza - dlaczego Biance nie pomoże refundacja
Z Bianką było już bardzo, bardzo źle. Przebieg mukowiscydozy u dziewczynki był od początku wyjątkowo ciężki (zależy głównie od rodzaju mutacji - w tej chorobie jest ich wiele różnych). Od początku było wiadomo, że dziecko nie ma szans na leczenie dzięki refundacji - ani tej starej, ani nowej - bo polskie przepisy i biurokracja nie nadąża za postępem nauki.
Wniosek refundacyjny, nim zamieni się w realną refundację, jest badany i analizowany przez szereg instytucji. Oczywiście, tak musi być dla bezpieczeństwa zdrowotnego i ekonomicznego kraju, ale wg danych Komisji Europejskiej w Polsce trwa to najdłużej - nawet kilka lat od zatwierdzenia przez EMA leku dla UE.
Wdrożenie refundacji, czyli realne zapewnienie leków chorym to kolejne miesiące, a to nawet dłużej czekania w kolejce. Wielu chorych, choćby w onkologii, nie ma szans doczekać pomocy.
Przepisy są zupełnie nieadekwatne w takiej chorobie jak mukowiscydoza. Kiedy bowiem badania kliniczne potwierdzają skuteczność leczenia w kolejnych badaniach i są oficjalne rekomendacje, w wielu krajach rozszerzenie refundacji odbywa się niemal automatycznie.
Nie w Polsce. Mutacja Bianki jest tak rzadka, że zapewne nigdy nie trafi na żadną listę. A nawet gdyby cudem trafiła? Musi być nowy wniosek producenta i niemal bliźniacza procedura rozszerzenia refundacji jak pierwotnej refundacji.
Niemal każdego dnia wykrywane są nowe mutacje i leki dla kolejnych pacjentów (np. ich kombinacje). Gdy trafiają na listę EMA czy FDA (amerykańską) zgodnie z polskim prawem, teoretycznie, pacjenta można już ratować. Teoretycznie.
Zobacz: 4 ważne świadczenia ZUS
Bianka nie dostała RDTL
Bianka Zaboklicka może być uratowana przed śmiercią z pomocą procedury RDTL (Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych). To taka furtka, ostatnia deska ratunku, dla pacjentów, którzy nie mogą skorzystać z refundacji.
W Polsce z tej procedury w mukowiscydozie korzysta kilkanaście osób, dla odpowiednie wnioski złożyli lekarze prowadzący (za zgodą szpitala, w którym się leczą), zgodę wyraził wojewódzki konsultant, a potem NFZ. Narodowy Fundusz Zdrowia nigdy nie odmówił RDTL w mukowiscydozie, gdy dotarł do Funduszu właściwie wypełniony wniosek. Wręcz przeciwnie: dosłownie rzutem na taśmę ostatnie zgody wydano tuż przed kontrowersyjną decyzją ministra Niedzielskiego. NFZ sprawdza wyłącznie poprawność wypełnienia wniosku, nie ocenia go pod względem poprawności merytorycznej/zdrowotnej. Nie ma do tego prawa.
Z RDTL skorzystali choćby kilkuletni Ignacy Pietkiewicz, Pola Materna, pełnoletnie Zuzanna Krasuska czy Anna Hajduk. Mamy zgody pacjentek i opiekunów osób nieletnich na udostępnianie ich danych osobowych, bo wszystkie te osoby twierdzą, że żyją, dzięki interwencji mediów, w tym "Poradnika Zdrowie".
Bianka spełnia w naszej opinii wszystkie kryteria, by być kolejną ocaloną, ale jej szpital SZPZOZ w Dziekanowie Leśnym odmówił złożenia wniosku. Potem bliźniaczą odpowiedź negatywną wystosowała kolejna placówka. Nie było sensu walczyć w kolejnej, bo RDTL został zablokowany.
Pojawiła się nowa przeszkoda, na którą nic na razie nie poradzi żaden system, NFZ czy minister.
Mukowiscydoza: nowa nadzieja
Prof. Dorota Sands, kierująca Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym, podjęła decyzję o niewystępowaniu o RDTL dla Bianki w 2023 roku, kiedy to jeszcze było możliwe.
Teraz już znowu teoretycznie jest, ale Bianka nie spełnia, w opinii prof. Sands kryteriów, które w kwestii RDTL w mukowiscydozie, niemal równo z blokadą ministerialną upubliczniło Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy, na czele z panią prof. Sands.
Te kryteria w opinii mamy Bianki, wielu pacjentów, a także części środowiska medycznego i organizacji pacjenckich (nieoficjalnie), są "absurdalnie nieadekwatne". Dlaczego nikt nie krzyczy oficjalnie, że ludziom dzieje się krzywda?
Bo do niedawna, zgodnie z restrykcyjnymi przepisami poprzedniej władzy, "nie było klimatu" do zmiany. teraz Ministerstwo Zdrowia dało jasny sygnał, ze tych ludzi można ocalić, i mama Bianki natychmiast wraca do walki o prawa córki.
- Napisaliśmy do NFZ, Ministerstwa Zdrowia, Rzecznika Praw Pacjenta i Rzecznika Praw Dziecka. Może ktoś nam wreszcie pomoże? - mówi Ewelina Zaboklicka.
Mukowiscydoza: Bianka Zaboklicka i kryteria
"Poradnik Zdrowie" napisał ponownie do Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy z prośbą o informację, czy interpretacja kryteriów dla RDTL zostanie zmieniona, bo w naszej opinii obecne są nieludzkie, niezgodne z wiedzą medyczną, zdrowym rozsądkiem i ekonomią.
Zgodnie z polskim prawem, do RDTL ma prawo każdy pacjent (świadczenie gwarantowane), którego możliwości leczenia zostały wyczerpane (w mukowiscydozie poza nowymi lekami przyczynowymi nie ma innego leczenia nieobjawowego, skutecznego), którego lek jest dopuszczony do obrotu, a zdrowie (niekoniecznie "życie" - dopisek "ratunkowy" jest nie do końca adekwatny) chorego jest zagrożone.
PTM widzi to jednak inaczej i rekomenduje RDTL dla pacjentów respiratorowych lub zakwalifikowanych do leczenia. Nijak ma się to do rekomendacji europejskich, przepisów, zaleceń producenta. Tak jednak jest w tych zaleceniach i nic się nie zmieniło.
Dlaczego? Nie wiemy. Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy nie udzieliło nam dotąd wyjaśnień (pismo poszło w 2023 roku). Teraz napisaliśmy znowu i czekamy. Dokument został przekazany także innym instytucjom państwowym.
Bianka Zaboklicka stosuje leki z Argentyny
Gdyby rodzice nie zdecydowali się na desperacki krok, trudno powiedzieć, w jakim stanie byłaby dziś Bianka. Horrendalnie drogie leki niezarejestrowane w Polsce rodzice przywożą z Argentyny, sami finansują leczenie, za zgodą szpitala w Dziekanowie.
Dzięki lekom dziewczynka czuje się znakomicie, więc tym bardziej nie ma szans na RDTL wg. kryteriów PTM i prof. Sands.
Tymczasem pieniądze rodzinie się kończą. Po przerwaniu terapii dziecko może umrzeć bardzo szybko. System nie poradzi, dopóki jakiś uprawniony szpital nie zgodzi się dziewczynce pomóc. Jak dotąd nie widzimy kandydata.
Wytyczne PTM nie mają teoretycznie mocy prawnej, a jednak są traktowane w środowisku mukowiscydozy jak aksjomat. Paulina Materna udostępniła nam dokument będący umorzeniem postępowania sprawy przeciw lekarce, która w opinii matki dopuściła się zaniedbania wobec jej córki. Izba Lekarska powołuje się na kryteria dowodząc, że właściwe nic złego się nie stało.
Ministra Izabela Leszczyna twierdzi, że udaje jej się wprowadzać konstruktywne zmiany w opiece zdrowotnej, bo "nie wiedziała, że się nie da". Może pomoże Biance? Pani Minister, bardzo prosimy. Nas, dziennikarzy, ta sprawa przerosła.
Podcasty
Playlisty tematyczne
