Leczenie chorób z kręgu histiocytoz u dzieci - nowe możliwości terapii

W Klinice Onkologii Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie startuje pierwszy w Polsce autorski projekt leczenia chorób z kręgu histiocytoz u dzieci. Projekt POL HISTIO, sfinansowany na drodze konkursu Agencji Badań Medycznych, to trzy niekomercyjne badania kliniczne. Jego podstawowym celem jest optymalizacja postępowania oraz leczenia dzieci z rozrostami z komórek histiocytarnych.

Choroby z kręgu histiocytoz są rzadkie i zalicza się je do chorób nowotworowych. Mają różny obraz kliniczny i przebieg. Ich patogeneza jest związana z zaburzeniem proliferacji i różnicowania komórek układu fagocytarnego.

Zgodnie z obecną klasyfikacją dzieli się je na 5 grup. U dzieci i młodzieży najczęściej występuje histiocytoza z komórek Langerhansa (LCH). W Polsce co roku rozpoznaje się ok. 35-40 nowych przypadków. Najczęściej chorują dzieci do 6 r.ż.

Najczęstsza histiocytoza z tzw. grupy non-LCH u dzieci to żóltakoziarniniak młodzieńczy (juvenile xanthogranuloma; JXG). Średnia wieku zachorowania to 2 lata, ale może występować już po urodzeniu i pojawiać się w wieku dorosłym.

Manifestacja kliniczna chorób może być bardzo różna - od pojedynczego ogniska do zajęcia wielu narządów i układów z cechami ich niewydolności, co zależy od rodzaju choroby. Szczególnie widać to u najmłodszych pacjentów. Niepowodzenia leczenia mogą sięgać nawet 55-60% przypadków, a śmiertelność w tej grupie wynosi ponad 20% mimo agresywnego leczenia. Ze względu na rzadkość występowania choroby te często stwarzają olbrzymie trudności diagnostyczne.

Przyczyna chorób z kręgu histiocytoz nie jest do końca poznana. U większości podłożem jest klonalna proliferacja komórek układu histiocytarnego, a obserwowane objawy są wynikiem zarówno akumulacji tych nieprawidłowych komórek w tkankach i narządach, jak i toczącego się procesu zapalnego.

W postępowaniu konkursowym Agencji Badań Medycznych na realizatora pierwszego w Polsce autorskiego projektu dot. leczenia chorób z kręgu histiocytoz u dzieci wybrana została Klinika Onkologii Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie.

To wielka szansa dla chorych. Projekt POL HISTIO to 3 niekomercyjne badania kliniczne, którego celem podstawowym jest optymalizacja postępowania oraz leczenia dzieci z rozrostami z komórek histiocytarnych. Koordynatorem projektu jest prof. Anna Raciborska – Kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży.

Głównym celem projektu POL HISTIO jest poprawa diagnostyki u pacjentów z rozrostami z komórek histiocytarnych poprzez ocenę profilu molekularnego w tkance guza oraz jego monitorowanie we krwi. Na podstawie otrzymanych wyników będzie można ocenić m.in. skuteczność leczenia, a także dobrać jego rodzaj. Kolejnym celem POL HISTIO jest udostępnienie wszystkim chorym dzieciom (zwłaszcza opornym na konwencjonalną terapię) możliwości leczenia celowanego w oparciu o wynik badania molekularnego. Leczenie to będzie całkowicie finansowane ze środków Agencji Badań Medycznych.

Projekt ma objąć zasięgiem pacjentów z całej Polski. Jego realizację merytorycznie wspiera wiodący ośrodek onkologii dziecięcej z USA St. Jude Children's Research Hospital, partnerami są zaś Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowy Instytut Badawczy w Warszawie, Sieć Badawcza Łukasiewicz – Instytut Chemii Przemysłowej im. Prof. Ignacego Mościckiego w Warszawie oraz Uniwersytet Przyrodniczy we Wrocławiu.

Źródło: materiały prasowe

Katarzyna Hubicz