Dziecko dostało lek poza wskazaniami. Nietypowa terapia pozwoliła wygrać z rakiem

Nowotwory dziecięce każdego roku zbierają tragiczne żniwo wśród małych pacjentów. Inne dzieci, którym udaje się przeżyć, bezpowrotnie tracą swoje beztroskie dzieciństwo. Nowa terapia zwiększa szansę na skuteczne wyleczenie, jak również pozwala kontynuować leczenie w domu. Problem w tym, że lek nie jest zatwierdzony do leczenia dzieci i młodzieży.

Nowa nadzieja dla dzieci chorych na raka

Powiększa się grono małych pacjentów, u których zastosowano nowy rodzaj leczenia farmakologicznego. Jego atutem jest mniejsza toksyczność niż w przypadku chemioterapii, która działa niszcząco na nowotwory, ale też działa ogólnoustrojowo, powodując wiele skutków ubocznych.

Jednym z pierwszych opisanych przypadków zastosowania nowego leku jest przypadek 11-letniego Arthura. Chłopiec, który jest pacjentem szpitala Great Ormond Street Hospital w Londynie, to jedno z pierwszych dzieci, które poddano temu nowatorskiemu leczeniu. Chłopiec cierpi na nowotwór krwi, jedną z odmian białaczki.

Rodzice i mały pacjent są bardzo pozytywnie zaskoczeni nową metodą leczenia. Docenili zarówno działanie leku, jak i fakt, że Arthur nie poczuł się gorzej w czasie leczenia - co miało miejsce w czasie chemioterapii. Poza tym ten środek można podawać poza szpitalem, dzięki czemu młody pacjent mógł spędzić więcej czasu z kochającą rodziną.

Skuteczny lek wciąż nie jest zatwierdzony dla dzieci

Dla Arthura leczenie środkiem o nazwie blinatumomab lub blina było jedyną nadzieją. Tradycyjna chemia nie uporała się z chorobą, a, co gorsza, dziecko po chemioterapii było bardzo osłabione.

Aktualnie blinatumomab jest lekiem zatwierdzonym - ale do leczenia dorosłych pacjentów. Lekarze liczą na podobną aprobatę w przypadku leczenia dzieci. Bo tymczasem już ok. 20 ośrodków medycznych na terenie Wielkiej Brytanii stosuje ten lek niezgodnie z zaleceniami, podając go dzieciom chorym na ostrą białaczkę limfoblastyczną komórek B (B-ALL).

Na czym polega nowa metoda leczenia raka

Lek jest immunoterapią, która wyszukuje komórki nowotworowe, aby układ odpornościowy organizmu mógł je rozpoznać i zniszczyć. W przeciwieństwie chemioterapii, leczenie immunoterapią jest precyzyjnie ukierunkowane, a więc zdrowe komórki pozostają nietknięte.

Blina jest dostarczana w formie kroplówki z płynem, podawanym do żyły w ramieniu pacjenta. Pompka na baterie kontroluje szybkość przedostawania się leku do krwiobiegu. Jedno opakowanie może wystarczyć na kilka dni. Całe leczenie może trwać nawet kilka miesięcy.

Cały zestaw można nosić w plecaku mniejszym niż format A4, dzięki czemu jest w pełni przenośny. Dla Arthura oznaczało to, że podczas leczenia mógł robić, co lubią robić dzieci - bawić się i chodzić do parku.

I w przeciwieństwie do intensywnej chemioterapii, która i tak przestała działać skutecznie, nowa terapia nie osłabiła chłopca. Bezustannie musiał mieć jednak przy sobie plecak z lekiem, także nocą.

Nowe sposoby leczenia raka - wady i skutki uboczne

Podobnie jak innym pacjentom przyjmujący blinę, Arthurowi przed rozpoczęciem wlewu podano leki zmniejszające ryzyko wystąpienia poważnych reakcji lub działań niepożądanych. Chłopiec nie od razu dobrze znosił leczenie, m.in. początkowo miał epizody gorączki.

W efekcie przez jakiś czas musiał pozostać w szpitalu na badaniach. Później wracał do placówki medycznej już tylko raz na cztery dni, aby uzupełnić lek. Arthur, jak podali jego uszczęśliwieni rodzice, jest uznawany za całkowicie wyleczonego, dzięki nowatorskiemu leczeniu.

Główny badacz hematolog dziecięcy, profesor Ajay Vora, powiedział: „Chemioterapie to trucizny, które zabijają komórki białaczkowe, ale także zabijają i uszkadzają normalne komórki – i to właśnie powoduje ich skutki uboczne. Blinatumomab to łagodniejsze leczenie”.

Niedawno dostępny stał się także inny lek do immunoterapii celowanej, chimeryczna terapia komórkami T z receptorem antygenu (CAR-T). Jest to jednak terapia droższa niż blina. W jej przebiegu należy pobrać komórki pacjenta, a następnie je zmodyfikować w laboratorium, zanim zostaną zastosowane jako lek. To wymaga czasu, którego nierzadko pacjentom onkologicznym brakuje.

Katarzyna Głuszak