Część dzieci "wykluczona z pomocy państwa". Rodzice zrozpaczeni, bo najdroższy lek świata im nie przysługuje

Tylko część dzieci chorujących na SMA dostanie refundowany lek, który jeszcze w ubiegłym tygodniu uznawany był za najdroższą terapię świata. Jak powiedział w Sejmie Władysław Kosiniak-Kamysz, szef PSL, z pomocy państwa wykluczonych ma być 27 dzieci.

Z politykiem skontaktowali się zrozpaczeni rodzice dzieci, które zgodnie z obecnymi zasadami refundacji zostaną wykluczone z terapii lekiem Zolgensma. W przyszłym tygodniu ma się w tej sprawie odbyć spotkanie, na które zaproszono ministra zdrowia Adama Niedzielskiego.

Jeden wlew pozwala na normalne życie

W Polsce SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, rozpoznaje się co roku średnio u 40-50 dzieci. Od niedawna w naszym kraju prowadzone są również badania przesiewowe, umożliwiające wykrycie tej choroby jeszcze nim pojawią się jej objawy. Z dostępnych opcji leczenia za najskuteczniejszą dla chorych dzieci uznawana jest terapia genowa za pomocą leku Zolgensma, który jeszcze do ubiegłego tygodnia nazywany był najdroższym lekiem świata - kosztuje bowiem ponad 9,3 mln. zł (zdetronizował go lek Zyntelgo).

Zolgensma podawana jest jednorazowo, w postaci dożylnego wlewu, a cały proces trwa około godzinę. Dawka leku dopasowana jest do wagi pacjenta - największa dawka, jaką wolno producentowi wprowadzić na rynek UE, odpowiada zastosowaniu u chorego o masie ciała 21 kg.

Od 1 września 2022r lek ten będzie w Polsce refundowany przez NFZ do leczenia dzieci w wieku do 6 miesięcy, u których SMA zdiagnozowano w badaniach przesiewowych, i które wcześniej nie otrzymały innych leków na tę chorobę.

Część dzieci wykluczona z refundacji

To właśnie to ograniczenie wzbudziło kontrowersje wśród części polityków i rozpacz rodziców, których dzieci nie spełniają kryteriów, jakie wyznaczył resort zdrowia. Zolgensma uznawana jest bowiem za najskuteczniejszy lek, w dodatku wystarczy podać ją jednorazowo.

W przypadku pozostałych terapii kuracje trzeba kontynuować do końca życia. Wzburzenie rodziców wzbudził zarówno fakt ograniczenia wiekowego - mimo, że lek może być stosowany również u nieco starszych niemowląt i dzieci, w Polsce refundowany będzie do 180 dnia życia - jak i fakt konieczności wykrycia choroby w badaniach przesiewowych (które w części województw ruszyły dopiero pod koniec marca 2022r), wreszcie - zastrzeżenie, że dziecko nie może przyjmować żadnych innych leków na tę chorobę.

Jak mówił w trakcie konferencji prasowej prezes PSL - z wykształcenia lekarz: "Otrzymujemy wiadomości od zrozpaczonych rodziców. Pytają, czemu resort dzieli dzieci na przesiewowe i nieprzesiewowe. Dlaczego jedne dzieci dostaną refundowaną terapię, a drugie nie".

Kilka takich wypowiedzi polityk zacytował w rozmowie z Gazetą Wyborczą. Wśród nich i taką: Niestety naszej Zosi to nie obejmie, bo jest leczona innym lekiem, choć ma dopiero trzy miesiące. Błagamy o zadziałanie w tej sprawie. Zosia jest po czterech zastrzykach, które musi przyjmować do końca życia. Dlaczego to ją dyskwalifikuje z refundacji?".

"Są rezerwy, które można przeznaczyć na ten cel"

Jak podkreśla część polityków, paradoksalnie z 300 mln zł przeznaczonych na refundację leku w większości skorzystają dopiero te dzieci, u których SMA zostanie zdiagnozowane w przyszłości w badaniach przesiewowych. 27 dzieci z tych, które już chorują na rdzeniowy zanik mięśni, nie kwalifikuje się by dostać bezpłatny dostęp do leku. Ich rodzice skazani są na samodzielne zbieranie  pieniędzy w internetowych zbiórkach lub podawanie dzieciom mniej skutecznych preparatów, które te już zażywają i będą musiały przyjmować je dożywotnio.

"Powiedzmy to wprost. Regulacje skreślają każde dziecko, które ma założoną zbiórkę" - powiedział szef PSL, podkreślając, że zmiany w refundacji leku Zolgensma są "krokiem w dobrym kierunku", jednak wykluczają pomoc m.in. tym dzieciom chorym na SMA, które mają już założone zbiórki.

Jak piszą politycy PSL na Twitterze "da się zrobić w tej sprawie więcej", zwłaszcza, że "badania pokazują, że omawiany lek jest skuteczny do 24. miesiąca życia dla dzieci o wadze do ponad 13 kg". Podkreślają również, że w środkach z Funduszu Medycznego są rezerwy finansowe, które można byłoby przeznaczyć na ten cel. Na wtorek 30 sierpnia zaplanowano spotkanie w tej sprawie, na które Władysław Kosiniak-Kamysz zaprosił ministra Adama Niedzielskiego.

Jak wygląda refundacja w innych państwach Europy?

Z informacji zamieszczonych na stronie Fundacji SMA wynika, że w przypadku większości państw europejskich, które refundują leczenie lekiem Zolgensma, jest on udostępniany do leczenia pacjentów z ostrym przebiegiem choroby i o masie ciała do 13,5 kg, z kolei w Niemczech i w Wielkiej Brytanii lekarze coraz częściej podejmują decyzje o tym, by podawać go dzieciom o wadze do nawet 17-19 kg (w Niemczech) lub do 15 kg (w Wielkiej Brytanii), bez ograniczeń wiekowych.

"W Niemczech, Rosji oraz państwach Grupy Wyszehradzkiej terapia genowa może być stosowana także u dzieci z przewlekłą postacią SMA, bez ograniczeń wiekowych (Niemcy, Węgry) lub w wieku do dwóch lat (Czechy). Na drugim końcu spektrum są Włochy, gdzie Zolgensma jest obecnie refundowana tylko w leczeniu dzieci z niemowlęcą postacią SMA do szóstego miesiąca życia (zakres refundacyjny we Włoszech ma zostać wkrótce rozszerzony). We wszystkich państwach, w których terapia genowa została objęta refundacją, może być stosowana również u dzieci na etapie przedobjawowym" - wyjaśnia Fundacja SMA.

Katarzyna Hubicz