Będzie lek na chorobę Parkinsona? “Jesteśmy bardzo podekscytowani tymi danymi”

Choroba Parkinsona to schorzenie układu neurologicznego, które najczęściej kojarzy się z trzęsącymi dłońmi, uniemożliwiając tym samym utrzymanie długopisu, czy szklanki. Problem jednak jest dużo szerszy i obejmuje także trudności z mówieniem, czy poruszaniem się. Choć do tej pory leczenie polegało na złagodzeniu objawów, to naukowcy mają nadzieję na przełom.

Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) zaznacza, że choroby Parkinsona nie da się wyleczyć. Dostępne terapie obejmujące leki, zabiegi chirurgiczne czy rehabilitację mają za zadanie złagodzić objawy. Naukowcy jednak są pełni nadziei, bo ostatnie badania kliniczne dały obiecujący wynik.

Przełom w leczeniu Parkinsona? Trwają badania

Jak informuje portal Science Alert, amerykańska firma biotechnologiczna Vaxxinity stworzyła pierwszą terapię zdolną do zmniejszenia stężenia alfa-synukleiny w płynie mózgowo-rdzeniowym, co stanowi znaczący krok naprzód w spowolnieniu, a nawet zatrzymaniu postępu choroby Parkinsona. 

Immunoterapia została określona mianem UB-312. Nie opublikowano wyników badań, ale raporty poddane weryfikacji są dość optymistyczne.

- Nasze odkrycia sugerują, że UB-312 może zmienić sposób leczenia chorych na Parkinsona, dając nadzieję na lepsze wyniki i modyfikację przebiegu choroby. Przyszłość nie jest odległa o dziesięciolecia: dzisiejsi pacjenci z chorobą Parkinsona mogą mieć szansę już wkrótce, a nie w odległej przyszłości -  informuje współzałożyciel i prezes wykonawczy Vaxxinity, Lou Reese.

Choroba Parkinsona to schorzenie neurodegeneracyjne, które stopniowo objawia się sztywnością, drżeniem i spowolnieniem ruchów. Jest drugą, najczęściej diagnozowaną przypadłością tego typu, pierwsze miejsca zajmuje choroba Alzheimera. 

Aby lepiej zrozumieć, jak działa nowatorska terapia Vaxxinity w pierwszej kolejności należy wspomnieć, że określony rodzaj białka warunkuje sprawną komunikację pomiędzy komórkami nerwowymi. Niestety może także wywołać sporo szkód gdy gromadzi się w nierozpuszczalnych grudkach, uszkadzając tym samym mitochondria, a to prowadzi do zaburzenia pracy poszczególnych komórek.

UB-312 na chorobę Parkinsona. Jak działa nowa terapia Vaxxinity?

Immunoterapia UB-312 wykorzystuje przeciwciała do celowania w te toksyczne grudki, ignorując rozpuszczone białka i pozostawiając je do prowadzenia codziennej aktywności. Badanie kliniczne przeprowadzone kilka lat temu z udziałem 50 zdrowych ochotników dowiodło, że procedura jest ogólnie bezpieczna, ze stosunkowo łagodnymi skutkami ubocznymi.

Jak informuje Science Alert, w najnowszym randomizowanym badaniu z podwójnie ślepą próbą na 20 pacjentach ze zdiagnozowaną chorobą Parkinsona wykazano, że przeciwciała wiążą się wyłącznie z zagregowanymi formami α-syn. Analiza płynu mózgowo-rdzeniowego osób, którym podawano UB-312, wykazała 20-procentowy spadek poziomu agregatów α-syn, w porównaniu z 3-procentowym spadkiem u osób, którym podawano placebo.

Dalsze badania kliniczne na pacjentach z wykrywalnymi stężeniami przeciwciał wywołanych przez UB-312 w próbkach płynu rdzeniowego sugerowały, że usunięcie grudek białka może poprawić ruchy niezbędne do codziennego życia.

- Obecnie nie istnieją żadne metody leczenia choroby Parkinsona, dlatego jesteśmy bardzo podekscytowani tymi danymi - zaznaczył Jean-Cosme Dodart, starszy wiceprezes ds. badań w Vaxxinity.

Choroba Parkinsona - objawy

Z danych WHO wynika, że choroba Parkinsona zbiera coraz większe żniwo. Przybywa zgonów i pacjentów z niepełnosprawnościami, a winowajcą jest właśnie to schorzenie neurodegeneracyjne. 

Pojawienie się symptomów choroby Parkinsona można przypisać śmierci krytycznych komórek nerwowych w pobliżu pnia mózgu, który jest pośrednio zaangażowany w precyzyjną kontrolę motoryczną. Zaburzenia nasilają się z czasem, przez co mogą znacznie obniżyć samopoczucie i jakość życia. 

WHO wymienia następujące objawy choroby Parkinsona:

• spowolnione ruchy,
• drżenie,
• ruchy mimowolne,
• sztywność,
• problemy z chodzeniem,
• zaburzenia równowagi,
• zaburzenia poznawcze,
• zaburzenia zdrowia psychicznego,
• demencja,
• zaburzenia snu,
• ból,
• zaburzenia sensoryczne.

Mimowolne ruchy (dyskinezy) i bolesne skurcze mięśni (dystonie) mogą powodować problemy z mówieniem i poruszaniem się. Objawy te prowadzą do wysokiego wskaźnika niepełnosprawności i potrzeby opieki. U wielu osób z PD w przebiegu choroby rozwija się również demencja.

Magdalena Siraga